2014年12月3日，美国 FDA 批准 Blincyto (blinatumomab)用于治疗费城染色体阴性前体 B 细胞急性淋巴细胞白血病 (B-cell ALL) 患者，这种疾病是一种不常见形式的 ALL。

前体 B-cell ALL 是一种增长快速的癌症，该病患者的骨髓产生太多的 B 细胞淋巴母细胞，这种细胞是一种不成熟的白细胞。费城染色体是有时发生在白血病患者骨髓中的一种异常。国家癌症研究所预测，2014 年将有 6020 名美国人被确诊患有 ALL，有 1440 人将死于这种疾病。

Blincyto 是一种免疫治疗药物，这类药物可利用人体某部分免疫系统来抗击疾病如癌症。Blincyto 是获批的首款通过人体 T 细胞来毁灭白血病细胞的药物，T 细胞是一种白细胞或淋巴细胞。

这款药物可作为 CD19 蛋白与 CD3 蛋白之间的一种连接器，CD19 被发现于大多数 B 细胞淋巴母细胞表面，而 CD3 是 T 细胞表面的一种蛋白质。这款药物适用于治疗后癌症又恶化（复发性）或对先前治疗无效（难治性）的患者。

“免疫治疗药物，尤其是拥有独特作用机制的 Blincyto，对于白血病患者特别有前景，”FDA 药物评价与研究中心代谢与肿瘤产品办公室主任、医学博士 Pazdur 称。“由于认识到了这种新型治疗药物的潜能，FDA 在突破性治疗药物资格计划下积极与药物申请者一起努力促使这种新型药物获得批准。”

由于申请者通过初步临床前证据证明这款药物与现有可供使用治疗药物相比，可能会提供实质性疾病改善；这款药物在被提交上市申请时，对一种严重疾病治疗的安全性或有效性可能有明显改善；以及这款药物旨在治疗一种罕见疾病，所以 FDA 分别授予 Blincyto 突破性治疗药物资格、优先审评及孤儿药资格。

Blincyto 的获批时间与其处方药申请者付费目标日期 2015 年 5 月 19 日相比提前了 5 个多月，处方药申请者付费目标日期是 FDA 计划完成药物审评的日期。

Blincyto 的安全性及有效性在一项有 185 名费城染色体阴性复发或难治性前体 B-cell ALL 患者参与的临床研究中得到评价。所有患者均以 Blincyto 输液（一种通常利用针头将药物注射入血流中的方式）治疗至少 4 周。结果显示，32% 的受试者大约在 6.7 个月的时间未出现疾病证据（完全缓解）。

Blincyto 是在 FDA 加速批准计划下得到批准的，这一计划允许 FDA 基于显示一款药物对一种合理可能预测患者临床收益的代理终点有效的临床数据来批准该药物治疗一种危及生命的疾病。

这一计划可以更早地让患者获取有前景的新药，但申请该药物的公司需要进行确证性临床试验。FDA 要求 Blincyto 生产商进行一项研究，以证实这款药物可以改善复发或难治性费城染色体阴性前体 B-cell ALL 受试者的生存期。

Blincyto 带有一项黑框警告，提醒患者及卫生保健专业人员，一些临床试验受试者出现低血压及治疗初期呼吸困难问题，并经历短期思维困难（脑病）或其它神经系统副作用。

在 Blincyto 治疗患者中，最常见的副作用有发烧 (发热)、头痛、组织肿胀 (外围性水肿)、白细胞数量低引起发热 (发热性中性粒细胞减少)、恶心、低钾 (低钾血症)、疲劳、便秘、腹泻及震颤。

FDA 批准 Blincyto 时带有一项风险评估及减灾策略 (REMS)，它包含一项沟通计划，用以告知卫生保健供应商有关产品的严重风险及准备和管理差错的可能性。

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