心脏药物改善或稳定Duchenne型肌营养不良中的心脏功能

俄亥俄州立大学罗斯心脏病医院和全国儿童医院的研究人员已经表明，早期治疗可以改善患有杜兴氏肌营养不良症（DMD）的男孩的心脏功能，并稳定老年男孩的心脏功能与疾病。

他们的研究结果发表在Orphanet罕见疾病杂志上。

科学家研究了依普利酮（一种用于治疗高血压和心力衰竭的利尿剂）的长期治疗的安全性和有效性。这直接在他们为期12个月的“柳叶刀神经病学”（Lancet Neurology）上发表的研究中发现，与安慰剂相比，DMD患者的心脏功能进行性下降速度减缓。

来自原始12个月研究的11名男性和年轻男性，年龄在7至25岁，继续参加这个为期24个月的试验，所有参与者每天接受25 mg依普利酮治疗DMD心脏病。

两年多来，研究人员检查了一种称为应变的心脏功能的敏感测量。在症状或其他心脏病迹象出现之前就开始变得异常。

“我们看到新接受依普利酮治疗的年轻男孩左心室收缩功能显着改善。俄亥俄州韦克斯纳医学中心的心脏病专家，教授Subha Raman博士说：“从以前的试验中继续使用依普利酮治疗的老年患者保持稳定。“认识到心肺衰竭仍然是这种疾病死亡的主要原因，这告诉我们，我们应该强烈考虑在DMD男孩中早期使用这种药物，以获得最大的心脏益处。

此外，研究小组报告没有人经历任何药物的不良反应，如钾水平升高。

DMD是遗传性疾病，身体缺乏抗肌萎缩蛋白，这是一种帮助肌肉细胞保持完整的蛋白质。它导致骨骼和心脏肌肉迅速退化和削弱。DMD主要影响男性。大多数患者出现心脏或呼吸衰竭，存活到二三十岁。

“重要的是要记住，心也是肌肉。如果要使DMD患者的病程和生活质量得到长期的改善，我们必须努力更好地了解相关的心脏肌肉疾病。这项试验只是这个大难题的一小部分，“全国儿童研究小组的儿科心脏病专家兼共同研究员Linda Cripe博士说。

这项研究的灵感来自匹兹堡的30岁的Ryan Ballou，他是一名DMD的年轻人，他和他的父亲一起开创了BallouSkies，以提高人们对肌营养不良患者心脏疾病的研究的意识和资金。BallouSkies和肌营养不良症的父母项目资助了这项研究。

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