国际血液学家团队包括洛杉矶儿童医院的Guy Young医生，他们发现A型血友病患者使用抗抑郁药物Emicizumab可以降低87％的出血事件发生率。这项多中心III期研究的结果称为HAVEN 1，将于7月10 日在国际血栓与止血学会上公布，并在新英格兰医学杂志上发表。

A型血友病患者出血过多，需要静脉给予凝血因子预防性治疗，通常每周3次。然而，重复给予凝血因子可导致抗体的发展，称为抑制剂，攻击和破坏必要的因素 - 使得这些患者的治疗非常困难。

Emicizumab是一种新型单克隆抗体，每周仅皮下注射一次。据癌症和血液疾病儿童中心主任Alan S. Wayne医师表示： “对于A型血友病患者来说，这是一个突破，他们不再对传统的凝血治疗产生反应。血友病A和抑制剂患者的标准治疗方法是使用称为“旁路制剂”的药物。这种新疗法在预防出血方面显着更有效。此外，与旁路制剂相比，emicizumab更容易给药，需要的频率更低，根据这项研究，安全性似乎有所改善。“

医学博士，医学博士，医学博士，医学博士，洛杉矶儿童医院研究工作的主任医师进一步解释说：“虽然标准药物使我们能够”绕开“因子VIII的需求，但是他们并没有做这项工作对于这些患者是有效的或者也是如此。出血难以停止，发作持续时间更长，对患者造成更大的伤害。用这种新疗法治疗的病人由于反复出血事件的关节损伤已经坐轮椅三年了。现在，他正在走路。“

这项研究招募了109名男性，年龄在12岁或以上，血友病A与抑制剂。艾司珠单抗预防性治疗的患者出血的发生率比使用按需旁路治疗的患者少87％，出血少于先前的预防性旁路剂的79％。没有检测到抗药物抗体。

Young说：“这是我在血友病领域工作了20年的最重要的进步。”他还是南加州凯克医学院的儿科教授，他在加利福尼亚州治疗了大多数血友病儿科患者。“我们有来自全国各地的家庭飞往这个药物。”

正在进行调查在没有抑制剂的血友病A患者中使用emicizumab的研究。这种药物只能作为临床试验的一部分，但目前正在由FDA进行评估。

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