自2016年5月以来,芝加哥医学院已经对11名成人患者进行临床试验,以获得FDA批准这一创新方法。
“ UChicago Medicine造血细胞疗法项目主任,医学教授Michael Bishop博士说,CAR T细胞的发育”可能是我25年职业生涯中见过的最伟大的事件。“在癌症护理方面,这是革命性的。”
C AR T细胞疗法通常被称为“ 活性药物”,最初设计用于治疗由组分快速增殖引起的两种血液癌 - 弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)和急性淋巴细胞白血病(ALL)被称为B细胞的人体免疫系统。
DLBCL是非霍奇金淋巴瘤最常见的形式。这是一种快速增长,难以治疗的疾病,每年在美国造成约23,000新病例。DLBCL虽然可以发生在儿童时期,但是在50多岁和60多岁的人群中更常见。复发性或难治性DLBCL患者的中位生存期约为6个月。
CAR T细胞治疗取决于每个患者的免疫系统,而不是化疗和放疗。为了创造CAR T细胞,科学家们移除了每个病人的一些T细胞,即免疫系统的主力。然后,他们插入高度特异的工具,使这些细胞检测正常和患病的B细胞。
他们在实验室中生长数百万个这些修饰的T细胞,然后通过简单的静脉滴注将重新编程的T细胞返回给患者。几天之内,这些CAR T细胞在体内繁殖,然后搜索B细胞并摧毁它们。
杀死即刻杀死癌细胞包括释放强大的炎症信号以及迅速破坏大量的肿瘤细胞。这会导致严重的流感样症状,如高热,突然血压下降,以及神经毒性,导致混淆和癫痫发作。然而,医生很快就学会了如何用类固醇和其他抗炎药物来限制这些副作用。
DLBCL患者经常在标准治疗后复发,但接受CAR T细胞治疗的患者的长期生存率提高了一倍。目前,接受CAR T细胞治疗的患者中,约有50%的患者持续缓解。
在UChicago Medicine接受CAR T细胞治疗临床试验的第一例患者是印第安纳州南本德市的Scott McIntyre。他和他的家乡医生以及UChicago Medicine从2013年11月起一直在帮助他与DLBCL抗争。 2016年5月18日,他接受了CAR T细胞 - 由瑞士制药公司Novartis与宾夕法尼亚大学合作设计。
有完整反应,意味着没有疾病迹象,三个月以上的患者不太可能复发。麦金太尔现在已经超过了16个月的治疗,没有癌症的迹象。
Bishop说:“这将改变我们治疗血液恶性肿瘤的方式。“这仅仅是CAR T细胞疗法的开始。我们认为细胞疗法的变化可以应用于广泛的疾病,包括其他形式的淋巴瘤,多发性骨髓瘤,甚至随着时间的推移,甚至是结肠癌或胰腺癌等实体瘤。
在至少另外两种治疗失败后,Yescarta被批准用于成人大B细胞淋巴瘤患者,包括DLBCL,原发性纵隔大B细胞淋巴瘤,高级别B细胞淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤引起的DLBCL。Yescarta不适用于原发性中枢神经系统淋巴瘤患者的治疗。
美国食品及药物管理局要求医院及其相关的诊所分发Yescarta特别认证。作为该认证的一部分,参与Yescarta处方,分发或管理的工作人员必须接受培训,以识别和管理细胞因子释放综合征(CRS),这是对CAR-T细胞和神经系统的激活和增殖的系统反应毒性。
美国食品和药物管理局授予Yescarta 优先审查和突破性治疗的指定。
“我们还有很多工作要做,”主教说,“但是说我很兴奋会是一个轻描淡写的问题。这是癌症专家祈祷的。“
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