临床试验发现阿尔茨海默病的血浆输注安全

在早期临床试验中成功地进行了一项研究，即年轻献血者向轻中度阿尔茨海默病患者输入血浆的安全性，耐受性和可行性。还有一些迹象表明参与者的状况有所改善。

PLASMA试验的结果是阿尔茨海默病症状改善的血浆短缺，于11月4 日在斯坦福大学神经病学和神经科学临床副教授Sharon Sha博士在波士顿举行的第十届年度阿尔茨海默病临床试验会议上发表。审判的首席调查员。

Sha指出，鉴于血浆输注早已被广泛用于其他适应症，且被认为是非常安全的，所以安全性的发现并不令人惊讶。她说，更令人吃惊的是，接受者对功能性能力测试的改进提示：能够执行独立日常生活所必需的基本任务，例如记住吃药，能够支付账单和自己准备饭菜。

PLASMA试验旨在检验由斯坦福大学神经病学和神经科学教授Tony Wyss-Coray博士和退伍军人事务帕洛阿尔托卫生保健系统高级研究职业科学家提出的假设，他的研究表明，血液中的因素的年轻小鼠可以使老年小鼠的脑组织恢复活力并改善认知能力。

需要更大的研究

Sha，斯坦福大学阿尔茨海默病研究中心的临床核心联合负责人和斯坦福大学神经科学临床试验组的医务主任Sha 警告说，这些评估是根据护理人员的报告进行的，参与研究的人数很少。Sha说，有关更大数量的参与者的进一步研究将是必要的，然后才能达到有关功效的结论。

该试验在斯坦福医院进行，由总部位于加利福尼亚州圣卡洛斯的一家私营生物技术公司Alkahest赞助。Alkahest拥有与治疗方案相关的知识产权。该公司的联合创始人兼科学顾问委员会主席Wyss-Coray继续在斯坦福全职工作。他没有参与临床研究。

审判分两个阶段进行。在第一阶段，9名轻度至中度阿尔茨海默病患者每周四次输注18-30岁捐献者的血浆（液体，无细胞部分血液）或安慰剂（盐水溶液）。参与者和管理输注的人都不知道任何给定参与者中哪一个输注了。然后，在六周的“清除”期后，方案被逆转：最初接受血浆的那些人每周输注四次安慰剂，反之亦然。

“这些参与者是他们自己的控制，”沙说。

为了确定参与者的情绪，认知和功能能力，在第一个四周输注期之前和之后以及第二个四周输注期之前和之后，对参与者或他们的护理人员进行了多项测试和问卷调查。

参与者第一次和最后一次访问（包括初步筛选和最后一次访问）之间的总时间接近六个月。参与者需要在斯坦福大学和他们的照顾者陪同下进行十几次往返。因此，为减轻旅行负担，调查人员决定修改下一组九人的设计。这些新来者都接受了年轻的捐助者血浆输注，他们和他们的照顾者以及行政人员都知道这一点。这种改变将第一次和最后一次访问之间的时间缩短到第二组参与者的10-12周，并且相应地减少了旅程。这些参与者像第一组一样，接受了全面的情绪，认知和功能评估。

发生了与试验相关的不良事件（过度瘙痒）的单个次要事件。沙说，这并不是完全没有预料到的，因为它可以作为任何血液制品输液的副作用而出现。另一位参与者中风，但这被认为与治疗无关; 参与者只接受了四次生理盐水输注，而且在随后的清除期结束时遭受了中风，在此期间没有输入任何种类的输液。

功能能力的提高

Sha说，一旦所有参与者都接受了治疗，对评估的分析显示参与者的情绪或其认知测试的表现没有显着变化，这些测试包括记忆名单或回顾最近事件等任务。她补充说，这些变化通常只在临床试验中观察到，这些临床试验的持续时间超过一年，所以没有特别的意外。

但是，在三种不同的功能评估评估中，参与者显示出统计学显着改善 - 尽管试验规模较小。

“对我来说，这是令人惊讶的，”沙说。“审判没有力量显示效力”。

起初，研究者怀疑功能能力改善的报告可能是由第二组参与者驱动的，他们与他们的照顾者和调查者自己知道他们正在获得血浆; 这可能会使照顾者更乐观地报告。但数据的检查表明，相反，这是第一批参与者 - 他们不知道他们是否获得血浆或安慰剂 - 在接受血浆输注后显示出功能性能力最大的改善。

沙说：“我们对这些调查结果的热情需要通过这个小小的试验来缓和。” “但这些结果当然值得进一步研究。”

Alkahest在一份新闻稿中表示，根据PLASMA试验中的安全性和有效性信号，计划推进下一代专有的血浆衍生产品的临床开发，用于治疗轻度至中度阿尔茨海默病疾病。

Wyss-Coray说：“我很高兴地看到，给老年痴呆症老年人反复灌输血浆是安全的，我们可以进行更大规模的研究。“但是我也足够现实，知道在小动物身上治好疾病是非常容易的，而在人类身上则要困难一百万倍。”

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