UChicago医学认证提供突破性的CAR T细胞基因治疗

芝加哥大学医学院是美国中西部地区首批获准为小儿急性淋巴细胞白血病（ALL）提供突破性基因治疗的基地之一，该基因疗法于8月30日星期三获得美国食品和药物管理局批准。

嵌合抗原受体T细胞或CAR T细胞治疗靶向两种常见形式的癌症，并且已经在UChicago Medicine的临床试验中用于治疗成人中的ALL和弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）。

芝加哥大学儿科主任兼Comer儿童医院主任医师John Cunningham博士说： “CAR T细胞治疗已经彻底改变了急性淋巴细胞白血病的治疗方法  。“我30年前来到美国，打算从事这种治疗。我们需要像这样可以根除特定类型癌症的集中治疗。“

其中一种癌症，B细胞急性淋巴细胞白血病是最常见的儿童癌症。儿童ALL是一种快速进展的白血病，主要影响3-25岁的儿童和年轻成人。今年将有约3100名21岁以下的患者被诊断患有ALL。

用于补充癌症治疗的形式，如化疗，放疗和干细胞移植，CAR T细胞疗法通过使用患者自身血细胞的修饰版本来靶向和破坏癌细胞。

UChicago Medicine正与Kymriah的制造商Novartis合作，成为芝加哥儿科患者治疗的全国网络的一部分。坎宁安带头为儿科患者所做的努力。在FDA批准使用Kymriah的人们达到25岁。诺华公司宣布，它计划使用的临床结果，以帮助确定治疗费用。

在全国范围内接受早期CAR T细胞临床试验的儿童ALL患儿中，90％进入持续缓解状态。DLBCL患者经常在标准治疗后复发，但接受CAR T细胞治疗的患者的长期生存率提高了一倍。现在，大约有50％的患者似乎持续的完全缓解。

CAR T细胞治疗确实存在严重的，潜在威胁生命的副作用的风险，包括高热，流感样症状，感染和低血压。FDA要求所有提供治疗的地点都需要特殊认证，以确认该机构是否适合处理严重不良反应。

FDA批准Kymriah用于小儿ALL患者，预计将批准CAR T细胞疗法用于治疗由Kite Pharma Inc.开发的成人中的DLBCL和ALL。

Park Ridge的18岁的Sam Tinaglia是该国首批参加CAR T细胞治疗急性淋巴细胞白血病临床试验的100名儿童之一。Tinaglia于2003年诊断为5岁，初次治疗后首次复发5年。在接下来的七年中，医生尝试了更多的化疗和骨髓移植。随着每一次复发，他的生存机会减少。

“我们以为我们已经走到了尽头，”山姆的母亲苏西说。“坎宁安博士告诉我们，CAR T细胞临床试验给那些像Sam一样没有其他选择的孩子带来了希望。”

2015年，坎宁安在高中三年级时把萨姆送到费城儿童医院接受CAR T细胞治疗。尽管他经历了一些严重的副作用，但他在儿科重症监护病房治疗后康复。“几个星期后，他们把我送回了家，而那真是太好了，”刚刚开始大学一年级的萨姆说。“我显然很高兴，因为我的癌症希望永远消失了。

山姆将继续他在Comer儿童的关心，在那里他接受了大部分治疗ALL，现在在儿童癌症幸存者中心的专家。

Suzie说：“对于山姆来说，CAR T细胞治疗是他需要的确切治疗方法。“我们非常感谢它的成果。我们从来没有想过我们会做到这一点。“

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