级联的成本可能推动新的基因治疗每个病人100万美元以上
在白血病中幸存下来的凯斯·伊顿博士（Dr. Keith Eaton）在他的骨髓移植后与父母合影。他说，尽管他在2013年参加了CAR T细胞的临床试验，尽管免费接受了药物治疗，他还是得到了50万美元的医疗费用。
愤怒的癌症护理成本居高不下，主要集中在药价暴涨上，其中包括该国首个基因疗法 - 价值475,000美元的价格标签 - 诺华的Kymriah，这是8月份批准的白血病治疗药物。
但据知名癌症专家称，Kymriah和正在开发的21种相似药物（CAR T细胞疗法）的总成本将远远高于许多人的想象，每名患者达到100万美元以上。下一个CAR T细胞药物可能会在11月份被批准。
纽约Memorial Sloan Kettering癌症中心胃肠道肿瘤学主任Leonard Saltz表示，虽然Kymriah的价格标签“已经破坏了肿瘤药物定价规范”，但标签价格只是起点。
萨尔茨说，这些疗法导致了成本的一个级联，推动了严重的副作用，需要复杂的管理。对于这类药物，萨尔兹建议消费者“把这47万美元当作零件，而不是劳动力”。
白血病专家，德州大学安德森癌症中心教授Hagop Kantarjian博士估计，Kymriah的总费用可能达到150万美元。
CAR由于其独特的工作方式，T细胞疗法是昂贵的。医生们收集病人的免疫细胞，通过基因改变它们来提高抗癌能力，然后将它们重新灌注到病人体内。
Kantarjian表示，将免疫系统制动掉，可能会导致危及生命的并发症，需要长时间的住院治疗和昂贵的药物治疗，除了传统的癌症治疗之外，而不是代替它。
西雅图肿瘤学家Keith Eaton博士说，他在2013年参加了CAR T细胞的临床试验时，即使所有患者都免费接受了药物治疗，他还是得到了50万美元的医疗费用。伊顿患有白血病，在医院里呆了近两个月。
与伊顿公司一样，接受CAR T细胞的患者中，将近一半的患者出现严重的或威胁生命的并发症，称为“细胞因子风暴”，其中免疫系统反应过度，导致高热和血压突然下降。这些患者通常在重症监护病房进行治疗。其他严重的副作用包括中风样症状和昏迷。
伊顿表示，这种细胞因子风暴感觉就像是“你生命中最糟糕的一种感冒”，他的发烧如此之高，医院的一名护士认为温度计坏了。伊顿回答说：“它没有坏。我的温度太高，无法登录温度计。“
虽然伊顿康复，但他没有接受治疗。他的医生推荐了一项骨髓移植手术，这是另一个令人痛心的手术，耗资数十万美元。
伊顿表示，他觉得今天有幸健康，测试显示没有白血病的证据。他的保险公司几乎支付了一切。
匹兹堡大学药物政策与处方中心联席主任瓦利德·盖拉德（Walid Gellad）博士说，鉴于制造成本相对较低，Kymriah的贴纸价格特别“离谱”。
根据宾夕法尼亚大学CAR T细胞研究领域的先驱Carl June博士2012年的一篇报告，用于创造Kymriah的基因治疗过程花费大约15,000美元。六月不能发表评论。
为了平息对价格的不安，诺华为病人和保险公司提供了新的退款保证。
只有在治疗一个月内患者进入缓解期，诺华公司才会收取药品费用。在一项重要的临床试验中，用Kymriah治疗的儿童和年轻人中有83％在三个月内得到缓解。诺华把这一计划称为“基于结果的定价”。
公司女发言人Julie Masow说，诺华公司正在研究定价计划将如何影响医疗保险和医疗补助服务中心，这些服务中心为许多癌症患者提供照顾。“这种定价计划有很多障碍，但马索说，”诺华公司致力于做到这一点。“
Masow说Kymriah的制造成本远高于15,000美元，尽管她没有提到具体的美元数额。她指出，诺华已经在这项技术上投入了大量资金，设计了“一种专门用于细胞治疗的创新制造工厂和流程”。
至于Kymriah相关的医院和药物费用，Masow说：“根据每个患者所需的护理水平，不同的患者和治疗中心的费用会有所不同。“对于这些非常生病，经常没有选择的孩子来说，Kymriah是一次性治疗，已经显示了非凡的早期，深刻和持久的反应。
一些医生说，Kymriah每年可以被大约600名病人使用，对绝望的年轻人提供了无法估量的益处。Kymriah被批准用于患有一种急性淋巴细胞白血病的儿童和年轻人，并已经接受至少两种其他癌症治疗。
UCSF旧金山Benioff儿童医院儿科免疫治疗主任Michelle Hermiston博士说：“孩子的生命是无价的。“任何一个孩子都有可能在一生中产生财务影响，远远超过治疗成本。从这个角度来看，我心目中的每一个孩子都应该得到我们所能提供的最好的治疗方法。“
其他癌症医生说，诺华计划是不讨价还价的。
俄勒冈健康与科学大学医学助理教授Vinay Prasad博士说，在Kymriah缓解一年的患者中，约有36％的患者在一年内复发。普拉萨德在“ 自然”杂志 10月4日写了一篇关于弥利亚的价格的社论说，这些病人中的许多人需要额外的治疗。
“如果你已经支付了50万美元的药物和50万美元的护理费用，一年之后你的癌症又回来了，这是一个很好的协议吗？” 萨尔兹（ Saltz）最近撰写了一篇关于圣母玛利亚JAMA。
药品福利经理Express Scripts的首席医疗官史蒂夫·米勒（Steve Miller）博士说，在经过6个月的治疗后，而不是一个月的时间内，肯米瑞医生的成功将更加公平。普拉萨德走得更远。他表示，诺华应该为三年内白血病复发的患者退款。
一个消费者倡导组织称病人为负担得起的药物 也说Kymriah花费太多，考虑到联邦政府 在二十年花了超过 $ 2亿支持CAR T细胞疗法的基础研究，早在Novartis买了权利之前。
得克萨斯州德克萨斯州众议员Lloyd Doggett 写了一封信给医疗保险计划的主管，上个月要求详细说明诺华的付款交易如何运作。
Doggett写道：“由于大型制药公司在病人进入之前继续进行价格欺诈，企业将越来越自豪地在他们的定价协议上。“但是纳税人应该更加了解这些协议是如何运作的 - 他们是否真的可以节省政府的钱，支付这些巨额费用，并确保他们可以获得救命药物。”
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