心脏药物改善或稳定Duchenne肌营养不良症的心脏功能

俄亥俄州立大学罗斯心脏病医院和全国儿童医院的研究人员已经早期用心力衰竭药物治疗eplerenone可以改善年龄在Duchenne肌营养不良（DMD）的年轻男孩的心脏功能，并稳定老年男性的心脏功能与疾病。

他们的研究结果发表在“罕见疾病杂志”杂志上。

科学家们用eplerenone（用于治疗高血压和心力衰竭的利尿剂）检查了长期治疗的安全性和有效性。这直接在他们对柳叶刀神经病学发表的12个月的药物研究中显示，与安慰剂相比，DMD患者的心脏功能逐渐下降。

从原来的12个月研究中，11名年龄在7至25岁的男孩和年轻男子参加了这项为期24个月的试用期，在此期间，所有参与者每天接受25mg的依普利酮治疗DMD心脏病。

两年来，研究人员对心脏功能的敏感测量称为应变。在出现心脏病的症状或其他迹象之前，它开始变得异常。

“我们看到新近接受依普利酮治疗的年轻男孩的左心室收缩功能有显着改善。俄亥俄州威克斯纳医学中心的心脏病专家和教授，研究主要作者Subha Raman博士说：从以前的试验中继续依普仑酮治疗的老年患者仍然保持稳定。“认识到心肺衰竭仍然是这种疾病死亡的主要原因，这告诉我们，我们应该强烈地考虑在DMD的男孩中尽早使用这种药物，以获得最大的心脏益处。”

此外，研究小组报告说，没有人遭受药物的不良影响，如钾含量升高。

DMD是一种遗传性疾病，其中身体缺乏肌营养不良蛋白，一种有助于保持肌肉细胞完整的蛋白质。它会使骨骼和心脏肌肉迅速退化和减弱。DMD主要影响男性。大多数患者发生心脏或呼吸衰竭，存活到20或30年代。

“重要的是要记住，心脏也是肌肉。如果我们要长期改善DMD患者的持续时间和生活质量，我们必须努力更好地了解相关的心肌病。这项试验是这个大难题的一小部分，“儿童心脏病学家和全国儿童联合调查员Linda Cripe博士说。

这项研究的灵感来源于匹兹堡30岁的Ryan Ballou，他是一名DMD的年轻人，他和他的父亲一起开始BallouSkies，提高拉曼在肌营养不良患者心脏病研究中的意识和资助。BallouSkies和家长肌营养不良项目在财务上得到了支持。

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