心脏药物改善或稳定了Duchenne肌营养不良症的心脏功能

俄亥俄州立大学罗斯心脏病医院和全国儿童医院的研究人员已经早期用心力衰竭药物治疗了艾普利酮可以改善年龄在Duchenne肌营养不良（DMD）的年轻男孩的心脏功能，并稳定老年男性的心脏功能与疾病。

他们的研究结果发表在“罕见疾病杂志”杂志上。

科学家检查了长效治疗的安非他酮和依普利酮，它是用于治疗高血压和心力衰竭的利尿剂。这直接跟随他们在柳叶刀神经病学上发表的12个月的药物研究，显示与安慰剂相比，DMD患者的心脏功能逐渐下降。

从原来的12个月的研究中，11名年龄在7至25岁的男孩和年轻男子参加了这个为期24个月的试用期，在此期间，所有参与者每天接受25mg的依普利酮治疗DMD心脏病。

两年来，研究人员对心脏功能敏感测量称为应变。在出现症状或其他心脏病征象之前，它开始变得异常。

“我们看到，在接受依普利酮治疗的年轻男孩中，左心室收缩功能有明显改善。俄亥俄州威克斯纳医学中心的心脏病专家和教授，研究主要作者的Subha Raman博士说：从以前的试验中继续依普仑酮治疗的老年患者仍然保持稳定。“认识到心肺衰竭仍然是这种疾病死亡的主要原因，这告诉我们，我们应该强烈地考虑在DMD的男孩中及早使用这种药物，以获得最大的心脏益处。”

此外，研究小组报告说，没有人会出现药物的不良反应，如钾含量升高。

DMD是一种遗传性疾病，其中身体缺乏肌营养不良蛋白，一种有助于保持肌肉细胞完整的蛋白质。它使骨骼和心脏肌肉迅速退化和减弱。DMD主要影响男性。大多数患者发生心脏或呼吸衰竭，存活到20或30年代。

“重要的是要记住，心脏也是肌肉。如果我们要长期改善DMD患者的持续时间和生活质量，我们必须努力更好地了解相关的心肌病。这项试验是这个大难题的一小部分，“儿童心脏病学家和全国儿童联合调查员Linda Cripe博士说。

这项研究的灵感来自匹兹堡30岁的Ryan Ballou，一名DMD的年轻人，与他的父亲一起，开始BallouSkies，提高拉曼在肌营养不良患者心脏病研究中的意识和资金。BallouSkies和肌营养不良家长项目在财务上支持这项研究。

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