试验证实了妥珠单抗对巨细胞性动脉炎类固醇治疗的优越性

临床试验已经证实，用tocilizumab（白细胞介素-6抑制剂）的常规治疗成功地降低了大剂量类固醇治疗巨细胞性动脉炎（血管炎症最常见的形式）的症状和需要。试验结果正在新英格兰医学杂志上发表，是美国食品和药物管理局5月批准tocilizumab治疗巨细胞性动脉炎的基础。
“巨细胞动脉炎影响大约250,000人，仅在美国，50岁以上的目标的人，而且是三倍更可能在女性，”约翰·斯通，MD，MPH，马萨诸塞州总医院的（MGH）说风湿病单位，主管和NEJM报告的对应作者。“这项试验是首先证明毫无疑问，存在慢性无休止类固醇治疗的替代方案。最令人惊讶的发现之一就是传统的类固醇治疗方案的效果差。这些结果可能对全世界数十万名患者的生活产生立即持续的影响。“
主要影响头颈部和眼睛动脉以及主动脉及其主要分支 - 巨细胞性动脉炎（也称为颞动脉炎）是不可逆失明的重要原因。症状包括头痛，头皮或其他部位的疼痛，以及视力的变化，这可能是突然的。影响高达20％的巨细胞性动脉炎患者的失明可以由供应视神经和视网膜的动脉的炎症引起。巨细胞性动脉炎患者也有中风和主动脉瘤的风险增加。
到目前为止，只有症状持续被抑制，唯一有效的治疗方法是剂量的类固醇 - 主要是泼尼松 - 可以逐渐减少或逐渐减少数月。然而，大多数患者需要高剂量才能进行有效的治疗，副作用可能是严重的 - 从体重增加，体脂重新分配和骨质疏松症到情绪改变，高血压，葡萄糖不耐受和增加的感染风险。
Tocilizumab是靶向炎症细胞因子IL-6受体的单克隆抗体。托西珠单抗的皮下给药已被FDA批准用于治疗类风湿性关节炎，并且静脉内给药被批准用于其它形式的关节炎。对于巨细胞性动脉炎，以前的研究，包括2期临床试验，表明静脉注射tocilizumab允许降低症状和维持缓解所需的类固醇剂量。
一年来，GiACTA试验是迄今为止在巨细胞动脉炎中最大的一次试验，在美国和欧洲的76个位点共招收251位患者。参与者被随机分成四组 - 每周接受一次托伊珠单抗注射以及二十六周逐渐减量的泼尼松注射液; 每隔一周接受托非珠单抗治疗，每周服用26周锥形泼尼松剂量; 50周每周安慰剂注射，26周锥形泼尼松剂量; 51名患者接受了每周安慰剂注射，泼尼松在52周内逐渐减弱。所有参与者每年或每两周一次，通过一年的研究期间，每次或每两周一次注射托美珠单抗或安慰剂。
在接受托美珠单抗的两组中，52周，超过一半的参与者维持症状减轻，无类固醇剂量，而接受安慰剂加泼尼松超过26周的患者中，有14％的患者和强直者超过52周接受安慰剂的患者中有18％。在研究期间，两个托瑞珠单抗组中约四分之一的患者出现称为耀斑的症状加重，而安慰剂/ 26周泼尼松组为68％，安慰剂/ 52周泼尼松组为49％。
在整个研究期间，托西珠单抗组的成员平均接受泼尼松剂量为1862mg，而安慰剂/ 26周泼尼松组平均为3296mg，安慰剂/ 52周泼尼松组平均为3838mg。严重不良事件在安慰剂/泼尼松组中更有可能，可能归因于较高的累积泼尼松剂量; 接受tocilizumab的参与者在生活质量方面经历了一致和显着的改善，未来将会报告其细节。一项为期两年的延期研究，患者在疾病发作时可以开放标签接受托珠珠单抗资格，将评估继续给予妥珠单抗治疗的必要性和安全性。
哈佛医学院医学教授Stone教授说：“我们的数据表明，巨细胞性动脉炎患者应尽早在治疗过程中接受这种药物，因为延迟只会延长他们必须保持在类固醇的时间。”爱德华·福克斯医院MGH主席。“我们也非常满意，这些患者 - 即使是那些没有接受tocilizumab的患者 - 也没有在试验期间遭受永久性视力丧失，这是对试验进行的严格性和在试验场所提供的优良临床护理的敬意。

（注：转载时请注明复诊网）