12年来,加州大学洛杉矶分校研究员丹尼斯·斯拉蒙(Dennis Slamon)追求开创性的治疗乳腺癌的方法:在遗传上攻击疾病。
旅程很长,充满障碍,但是他的坚持得到回报。
Slamon及其同事进行实验室和临床研究,与生物技术公司Genentech合作,帮助导致乳腺癌药物赫赛汀的发展。
该药物针对25%的乳腺癌患者发现的具体遗传改变,挽救了数千名妇女的生命。终身甚至根据斯拉蒙的斗争“哈佛·康尼克小姐”主演的“生活证明”制作了一部电影。
加州大学洛杉矶分校的丹尼斯·斯拉蒙(Harry Dennis Slamon)与哈里·康尼克(Harry Connick Jr.)在2008年电视电影中担任医学教授。
但并不是所有的药物发现都有好莱坞的结局。
开发大片药物的可能性很小。筛选成千上万种化合物,只有约10分之一的药物在初始阶段进入临床试验终于获得批准。从发现到药品的道路可能需要十多年,成本超过20亿美元。
药物发现过程如何改善?
新推出的加利福尼亚大学药物发现联盟旨在通过共同作为UC系统来加速和增加一系列药物的开发来帮助患者解决这个问题。这不仅有助于挽救生命,而且还将从分拆公司到行业许可证和合作创造重要的经济活动。
加州大学 - 凯瑟琳·特拉沃 - 斯图尔特
加州旧金山加州旧金山副教授,校区负责人联合会的凯瑟琳·特拉沃 - 斯图尔特(Catherine Tralau-Stewart)说:“从学术发现向药物产品的飞跃是耗时且昂贵的。“我们正在努力改进我们如何支持整个加州大学校园的药物发现。我们希望最终的结果将是更多创新的UC治疗剂到达患者。工业,慈善和投资伙伴关系的发展将是联盟的关键部分。“
将研究转化为疗法
Tralau-Stewart是UC的Multicampus研究计划和倡议的 220万美元,三年期资助的主要研究者,专注于将学术发现研究早期翻译成疗法。加利福尼亚大学生物医学研究加速,整合和发展的药物,设备,发现和发展工作组的资助正在帮助联盟成为现实。
该联盟汇集了UC的五个
医疗中心校区 - 洛杉矶,戴维斯,欧文,圣地亚哥和旧金山 - 分享资源和专业知识,帮助开发新药。
“我们正在努力改变药物开发的加州生态系统”之称的罗伯特·达莫索,药理学的加州大学洛杉矶分校副教授,该主任分子筛选共享资源在美国加州纳米技术研究院和校园铅的财团。
例如,在加州大学洛杉矶分校, 全美第一所机构 就创立了 起源 于校园研究的创业公司, 加州大学洛杉矶分校创新基金 已被合作创建,作为推进治疗,医疗器械和诊断技术以及数字健康技术的手段。每个UC校园最近还 从加利福尼亚大学获得 了220万美元,用于进一步支持将UC研究和创新推向市场以实现公众利益。
UC研究人员有帮助发现改善患者生活的药物的历史,尽管成功案例说明了漫长的过程:
Xtandi:在2016年,加州大学洛杉矶分校出售了与领先的前列腺癌药物Xtandi相关的版税利益,Xtandi的发展是基于20世纪初开始的校园研究人员的发现。加州大学洛杉矶分校将利用其所得的份额约5.2亿美元来支持研究计划,旨在产生导致药物和其他产品为公众利益服务的其他发现。
Ocrevus:今年批准的新型多发性硬化症药物Ocrevus从加州旧金山分校神经系统主任Stephen Hauser开始的研究开始。该药物为数十万患上这种疾病的美国人带来了新的希望。
半合成青蒿素:在加州大学伯克利分校实验室突破发现十二年之后,化学工程教授杰·凯斯林(Jay Keasling)开始看到结果。在2013年,制药公司赛诺菲和非盈利性PATH推出了大规模生产的部分合成版本的青蒿素,这是基于Keasling发现的制造当今一线抗疟药物的化学品。
克服障碍
Damoiseaux已经看到药物发现面临的挑战和障碍。他正在为UC系统开发在线资源汇编,以帮助研究人员了解发现流程的每一步。
“药物发现过程可能非常复杂,”Damoiseaux说。“我们正在努力缩小差距。”
UC于二月在加州大学洛杉矶分校加利福尼亚纳米系统研究所举行了第一次全系统的药物发现研讨会,UC科学家分享了他们的药物发现工作的故事,并对最佳方法进行了比较。行业专家小组讨论了如何最好地与行业合作,将候选药物翻译成诊所。
该联盟将为继续进行合作提供一个平台,研究人员旨在寻找一系列疾病的治疗方法,从癌症到其他未满足的需求。例如,加利福尼亚州圣地亚哥分校的寄生虫病发现和创新中心针对全球影响数亿人的疾病,但传统药物和疫苗发现公司通常不会获利,因为它们主要影响穷人和服务不足人群。
Damoiseaux已经开始与加州大学欧文分子生物学和生物化学教授Hartmut Luecke合作。他们已经发现了可以导致新的拯救生命的治疗方法来治疗幽门螺杆菌的小分子,幽门螺杆菌是胃癌的主要原因,难以用抗生素消灭。
Damoiseaux说:“我们希望通过药物开发渠道帮助移动有趣和创新的想法,以吸引其他投资,资助,许可证和与行业合作,并产生分拆公司。”
Tralau-Stewart同意,强调在全球范围内进行合作的价值。
“每个校园都有其成功的故事,”Tralau-Stewart说。根据加州大学洛杉矶分校技术开发小组,加州大学洛杉矶分校成立了21家初创公司,其中许多基于医疗发现,仅在上个财政年度成立 。
“这是整个UC系统可以实现的冰山一角。这就是UC药物发现联盟正试图改变的。“
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