测试神经母细胞瘤的新型免疫治疗
免疫疗法正在改变许多癌症患者的前景。
阻止癌细胞偏转免疫攻击的药物现在常规用于治疗晚期皮肤和肾癌，并且在其他类型的癌症中也显示出希望。
但癌症是复杂多样的 - 对一种类型的癌症有效的方法可能对另一种癌症几乎没有影响。一些病人可以使用的免疫治疗方法不是一个能为大家工作的魔法子弹。
因此，世界各地的研究人员正在研究其他潜在的治疗方法，使免疫系统免受癌症侵袭，其中一种方法使用基因工程来修饰我们的免疫细胞。
John Anderson教授，专门从事儿童癌症的医生和研究人员，他们更详细地介绍了英国癌症研究所的临床试验，他是领先的医生。
这是我们正在大奥蒙德街医院 和大学医院进行的早期临床试验，检测了一种新型免疫治疗方法治疗神经母细胞瘤的潜力 - 这种侵袭性类型的癌症最常发生在幼儿中。
什么是新的治疗方法，它是如何工作的？
该治疗基于在我们的免疫系统（称为T细胞）中的一种白细胞的基因工程，将其转变为杀死癌细胞。
T细胞的正常作用是保护我们免受感染，特别是病毒感染。杀伤T细胞可以发现感染有危险病毒的细胞，并消灭它们，消灭感染。他们还可以发现损坏或有缺陷的细胞，也可以消灭它们。
作为日常健康检查的一部分，我们几乎所有的细胞都在其表面上显示其内容物的小碎片。T细胞通过您的身体漫游，使用专门的扫描仪（称为T细胞受体）来检查细胞上的碎片。
训练T细胞不对健康细胞发生反应。但是当细胞被感染或损坏时，通常会导致细胞显示的片段的变化，而这些不寻常的片段在T细胞中引起警报。
免疫系统非常强大，所以有很多的制衡。但如果T细胞接收到足够的危险信号，则会开始繁殖，攻击和破坏受损或感染的细胞。
这是T细胞攻击形成我们正在测试治疗的基础。我们正在使用基因工程来创建设计师T细胞，将T细胞的攻击集中在癌细胞上。这些工程细胞称为嵌合抗原受体T细胞（CAR T细胞）。
最大的挑战是找出培训T细胞进行追捕的目标，还有两个问题需要解决。首先，一些癌症是非常多样化的，这意味着所有癌细胞共享的目标很少（如果有的话）。
其次，癌细胞表面的碎片通常与相同类型的健康细胞显示的片段非常相似，这意味着T细胞也可能侵袭健康组织，从而潜在地引起副作用。
但是在神经母细胞瘤的情况下，有一个很好的目标。称为GD2的分子的水平在大多数神经母细胞瘤细胞中是高的，并且在大多数健康细胞中没有发现。所以这就是我们将CAR T细胞工程化到目标。
你如何对某人的T细胞进行遗传工程？
该过程从患者的血液开始，通常来自静脉，或使用仅取出白细胞的机器。
在专门的实验室，我们刺激患者的T细胞开始繁殖，然后我们使用工程病毒将新基因走私到T细胞。这些基因之一含有T细胞制备识别GD2的靶向分子（CAR）的说明书。
我们在实验室中培养改良的CAR T细胞数天，分批冻结，测试癌症杀伤能力，然后通过IV滴注给病人。
谁可以参加试验？
这是我们第一次在患者身上测试这种治疗方法，所以我们的首要任务是测量安全性。
免疫系统非常强大，任何免疫治疗都有潜在的副作用，在最严重的情况下，可能是致命的。
这是一个阶段性的试验，我们的目标是找出新的治疗方法的安全性，我们可以给予什么剂量给孩子，而不会引起严重的副作用。
因为我们还不知道是否有效，我们正在测试那些已经用完治疗选择的儿童的CAR T细胞。这些孩子很少，其神经母细胞瘤已经回来，不再对化学疗法作出反应。
这个阶段的审判只会包括少数的孩子。我们预测在15到20个孩子的范围内。
试验通过简单地给予患者的CAR T细胞开始。如果没有不良反应，接下来的患者在给予他们的CAR T细胞之前就会接受越来越多的化疗。这将减少竞争的正常T细胞和T细胞的数量，这些T细胞和T细胞自然地抑制免疫反应，使CAR T细胞更好地存活并对癌细胞进行攻击。
我们将非常密切地监测孩子的副作用，并控制免疫反应，如果它失控了。
这种治疗对于神经母细胞瘤的孩子来说是一个重大突破吗？
我们根本不知道。这就是我们通过临床试验确定的。
像任何新的治疗方案一样，CAR T细胞需要经过严格的检测过程。这个第一阶段是为了确定它们是否安全，以及使用什么剂量。我们还将获得一些关于CAR T细胞是否开始攻击神经母细胞瘤细胞的信息，因为它们旨在实现。
如果一切顺利，那么我们可以将这些治疗纳入更大的临床试验，以开始研究其有效性。
CAR T细胞在临床试验中已经显示出许多希望，在血液癌患者中进行测试，包括各种类型的白血病和淋巴瘤，许多患者进入完全缓解。
但是，他们在成人癌症中针对实体肿瘤的部署取得了成功。
并且仍然存在与CAR T细胞相关的安全性问题。一旦释放出来，很难阻止它们，失去控制的免疫反应会导致死亡。
所以我们需要小心谨慎，确保安全是我们议程的首要任务。同时，对治疗无反应的神经母细胞瘤患儿的前景很少存活2年以上，我们迫切需要对这些儿童进行更好的治疗。
CAR T细胞能否成为答案的一部分？只有时间会给出答案。
阻止癌细胞偏转免疫攻击的药物现在常规用于治疗晚期皮肤和肾癌，并且在其他类型的癌症中也显示出希望。
但癌症是复杂多样的 - 对一种类型的癌症有效的方法可能对另一种癌症几乎没有影响。一些病人可以使用的免疫治疗方法不是一个能为大家工作的魔法子弹。
因此，世界各地的研究人员正在研究其他潜在的治疗方法，使免疫系统免受癌症侵袭，其中一种方法使用基因工程来修饰我们的免疫细胞。
John Anderson教授，专门从事儿童癌症的医生和研究人员，他们更详细地介绍了英国癌症研究所的临床试验，他是领先的医生。
这是我们正在大奥蒙德街医院 和大学医院进行的早期临床试验，检测了一种新型免疫治疗方法治疗神经母细胞瘤的潜力 - 这种侵袭性类型的癌症最常发生在幼儿中。
什么是新的治疗方法，它是如何工作的？
该治疗基于在我们的免疫系统（称为T细胞）中的一种白细胞的基因工程，将其转变为杀死癌细胞。
T细胞的正常作用是保护我们免受感染，特别是病毒感染。杀伤T细胞可以发现感染有危险病毒的细胞，并消灭它们，消灭感染。他们还可以发现损坏或有缺陷的细胞，也可以消灭它们。
作为日常健康检查的一部分，我们几乎所有的细胞都在其表面上显示其内容物的小碎片。T细胞通过您的身体漫游，使用专门的扫描仪（称为T细胞受体）来检查细胞上的碎片。
训练T细胞不对健康细胞发生反应。但是当细胞被感染或损坏时，通常会导致细胞显示的片段的变化，而这些不寻常的片段在T细胞中引起警报。
免疫系统非常强大，所以有很多的制衡。但如果T细胞接收到足够的危险信号，则会开始繁殖，攻击和破坏受损或感染的细胞。
这是T细胞攻击形成我们正在测试治疗的基础。我们正在使用基因工程来创建设计师T细胞，将T细胞的攻击集中在癌细胞上。这些工程细胞称为嵌合抗原受体T细胞（CAR T细胞）。
最大的挑战是找出培训T细胞进行追捕的目标，还有两个问题需要解决。首先，一些癌症是非常多样化的，这意味着所有癌细胞共享的目标很少（如果有的话）。
其次，癌细胞表面的碎片通常与相同类型的健康细胞显示的片段非常相似，这意味着T细胞也可能侵袭健康组织，从而潜在地引起副作用。
但是在神经母细胞瘤的情况下，有一个很好的目标。称为GD2的分子的水平在大多数神经母细胞瘤细胞中是高的，并且在大多数健康细胞中没有发现。所以这就是我们将CAR T细胞工程化到目标。
你如何对某人的T细胞进行遗传工程？
该过程从患者的血液开始，通常来自静脉，或使用仅取出白细胞的机器。
在专门的实验室，我们刺激患者的T细胞开始繁殖，然后我们使用工程病毒将新基因走私到T细胞。这些基因之一含有T细胞制备识别GD2的靶向分子（CAR）的说明书。
我们在实验室中培养改良的CAR T细胞数天，分批冻结，测试癌症杀伤能力，然后通过IV滴注给病人。
谁可以参加试验？
这是我们第一次在患者身上测试这种治疗方法，所以我们的首要任务是测量安全性。
免疫系统非常强大，任何免疫治疗都有潜在的副作用，在最严重的情况下，可能是致命的。
这是一个阶段性的试验，我们的目标是找出新的治疗方法的安全性，我们可以给予什么剂量给孩子，而不会引起严重的副作用。
因为我们还不知道是否有效，我们正在测试那些已经用完治疗选择的儿童的CAR T细胞。这些孩子很少，其神经母细胞瘤已经回来，不再对化学疗法作出反应。
这个阶段的审判只会包括少数的孩子。我们预测在15到20个孩子的范围内。
试验通过简单地给予患者的CAR T细胞开始。如果没有不良反应，接下来的患者在给予他们的CAR T细胞之前就会接受越来越多的化疗。这将减少竞争的正常T细胞和T细胞的数量，这些T细胞和T细胞自然地抑制免疫反应，使CAR T细胞更好地存活并对癌细胞进行攻击。
我们将非常密切地监测孩子的副作用，并控制免疫反应，如果它失控了。
这种治疗对于神经母细胞瘤的孩子来说是一个重大突破吗？
我们根本不知道。这就是我们通过临床试验确定的。
像任何新的治疗方案一样，CAR T细胞需要经过严格的检测过程。这个第一阶段是为了确定它们是否安全，以及使用什么剂量。我们还将获得一些关于CAR T细胞是否开始攻击神经母细胞瘤细胞的信息，因为它们旨在实现。
如果一切顺利，那么我们可以将这些治疗纳入更大的临床试验，以开始研究其有效性。
CAR T细胞在临床试验中已经显示出许多希望，在血液癌患者中进行测试，包括各种类型的白血病和淋巴瘤，许多患者进入完全缓解。
但是，他们在成人癌症中针对实体肿瘤的部署取得了成功。
并且仍然存在与CAR T细胞相关的安全性问题。一旦释放出来，很难阻止它们，失去控制的免疫反应会导致死亡。
所以我们需要小心谨慎，确保安全是我们议程的首要任务。同时，对治疗无反应的神经母细胞瘤患儿的前景很少存活2年以上，我们迫切需要对这些儿童进行更好的治疗。
CAR T细胞能否成为答案的一部分？只有时间会给出答案。
（注：转载时请注明复诊网）
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