费城Fox Chase癌症中心的研究人员发现，胆固醇是髓母细胞瘤的肿瘤生长所必需的，这意味着他汀类药物可能与脑肿瘤中最常见的类型的儿童的一个有效的治疗选择。

“大约30%的髓母细胞瘤起源于Hedgehog信号通路的异常激活。我们发现，胆固醇这个信号将是必要的，而且抑制他汀类药物阻断Hedgehog信号通路活性在髓母细胞瘤细胞胆固醇的生物合成，说：”雷娜塔戈登，Fox Chase癌症中心博士生。

有两种可用的药物，已经证明对Hedgehog信号通路相关的髓母细胞瘤的疗效。尽管在最初的临床试验，这些抑制剂的剧烈反应，耐药性的出现和发育毒性。文章指出，他汀类药物还协同vismodegib，一经批准的Hedgehog通路抑制剂。

“由于安全性好、成本低，与胆固醇抑制剂的准备情况，针对胆固醇的生物合成是治疗髓母细胞瘤的一种策略和潜在的其他恶性肿瘤的Hedgehog通路的激活引起的，”杨说。

Medulloblasotma是最常见的恶性脑肿瘤的儿童，约占20%的儿童脑肿瘤。诊断绝大多数发生在10岁以前。尽管对于肿瘤的治疗，常规策略的重大进展包括手术，化疗，放射，更有效但毒性较低的化疗药物对髓母细胞瘤仍然是迫切需要的。

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