研究结果表明一种更有效的减缓Alport综合征器官损伤的方法
研究人员首次证明,从羊水干细胞(AFSCs)中分离出的细胞外囊泡 - 微小蛋白质填充结构可用于有效减缓慢性肾脏疾病类型小鼠肾脏损伤的进展。由
洛杉矶儿童医院Saban研究所的一个研究小组的研究结果提供了有关肾脏疾病机制的新见解,并指出了改善治疗的新方法。该研究的结果最近在线发表在“ 科学报告”上。
Alport综合征是一种慢性肾脏疾病,是一种遗传性疾病,通过对肾小球的进行性损伤(肾脏负责过滤血液的区域)对肾脏造成损害。在Alport综合征患者中,已知血管内皮生长因子(VEGF)在疾病早期升高。增加的VEGF引起瘢痕组织和严重损害肾小球中血管表面的细胞,最终导致肾衰竭。
Laura Perin,PhD.jpg“当出生Alport综合征的儿童达到成人生活时,他们通常需要透析来清除血液中的废物,并且需要进行肾移植,” GOFARR器官再生研究实验室的联合主任Laura Perin博士说道,细胞治疗学在泌尿学和研究的主要研究者。
在早期的研究中,Perin的研究小组表明注射AFSCs可以延缓肾纤维化和肾小球硬化的进展,特别是在Alport综合征小鼠中。然而,负责这种治疗效果的机制尚未确定。
在当前的研究中,研究小组假设AFSCs通过释放细胞外囊泡 - 微小的膜包围结构,在其表面含有受体,可以结合VEGF并降低其在肾细胞上的生物活性,为肾脏提供这种保护。研究人员分离了这些囊泡,发现它们可以有效地靶向肾小球以控制细胞稳态并维持稳定的功能水平。
“我们已经证明,这些囊泡可以用来调节VEGF的活性,并防止肾小球毛细血管的破坏,”该论文的第一作者,Sargis Sedrakyan博士说。“我们可以有效地使用囊泡,通过抑制肾脏过滤单元内皮损伤的进展来帮助恢复正常的肾脏功能。”
虽然以前的囊泡已被证明是有希望开发治疗的靶点,但这项研究首次通过防止内皮损伤应用于肾小球疾病。该发现代表了针对慢性肾病的潜在肾小球靶向干预。
“这种方法的优点是,我们可以真正修改我们注射的细胞外囊泡的数量和类型,并且它们似乎正在寻求并直接作用于需要治疗的区域,”Perin说,他也是助理教授美国南加州凯克医学院的泌尿外科研究。
该团队的下一步将是验证不同类型肾脏疾病中的干细胞来源囊泡,最终目标是找到一种对所有患有慢性肾脏疾病的患者都有效的治疗方法。
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