国际地标研究：CAR T细胞疗法在儿童和青少年白血病患者中安全有效

新英格兰医学杂志上发表了一项全球性，多中心，关键的第二阶段研究结果，该研究导致了FDA首次批准基因疗法/细胞疗法方法CAR T细胞疗法。疗法tisagenlecleucel利用患者自身的白血细胞进行基因重新设计，特异性靶向和杀死癌细胞。它于2017年8月获准用于治疗小儿急性淋巴细胞白血病（ALL），这是最常见的儿童癌症。
Michael Pulsipher，MD，CHLA2.jpg这项研究的高级  作者包括费城儿童医院的Stephan A. Grupp医学博士和洛杉矶儿童医院（CHLA）的Michael A. Pulsipher博士。

“CHOP的Stephan Grupp和他的团队开创了这种疗法，并且能够证明它在单一部位生产和施用时是有效的，”CHLA儿童癌症和血液疾病中心血液和骨髓移植部门负责人Pulsipher说。 。“在这项研究中，我们与许多同事一起工作，证明CAR T细胞疗法的治疗不仅在全球多中心环境下可行，而且同样安全有效。”

Pulsipher也是儿科血液和骨髓移植联盟的主席，他与Grupp和CHOP的主要作者Shannon Maude以及来自美国，加拿大，欧洲，日本和澳大利亚的调查员合作组织和运行试验，与试验行业赞助商诺华合作。该研究在11个国家的25个地点进行。

新英格兰期刊论文报道了75例3〜21岁可复发或治疗难治性B细胞ALL的可评估患者。这些患者中有61％在异基因造血干细胞移植后复发，这是一种旨在治愈的强化治疗，其失败仅剩下很少的选择。为了比较，该论文引用了另一种FDA批准的治疗复发或难治性ALL儿童的治疗方法; 它产生了20％的应答率，中位总生存时间为13周。

Pulsipher说：“以前，对于移植后复发或对治疗无反应的患者，我们没有多少必须提供给他们，经常他们去临终关怀。” “现在，我们不是把他们送到临终关怀中，而是用CAR-T细胞治疗他们，让他们变得更好，然后把他们送回家。”

最新分析显示治疗3个月内总体缓解率为81％。所有对治疗有反应的患者都通过流式细胞术显示了最小的残留疾病 - 最敏感的分析手段。总体生存率6个月时为90％，12个月时为76％。没有达到缓解的中位长度，tisagenlecleucel在血液中长达20个月。

CHLA 儿童癌症与血液疾病中心主任Alan S. Wayne博士说：“CAR-T治疗确实是儿科白血病的改变者。“我们很高兴成为少数能够为传统疗法失败的儿童提供这种新疗法的机构之一。”

严重的副作用与这种治疗相关; 可能与治疗相关的3或4级不良事件发生在73％的患者中。最显着的副作用包括细胞因子释放综合征，通常需要入住重症监护室，40％的患者有神经系统事件。

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