治疗罕见白血病的新见解

在洛杉矶儿童医院进行的一项研究正在为一种称为混合表型急性白血病（MPAL）的罕见侵袭性白血病提供最佳治疗方法。

这项研究（20年的科学文献的定量综合）发现，用低毒性方案开始MPAL治疗与获得缓解以及可能长期存活的明确益处相关。这些发现于2018年2月27日在线期刊“ 白血病 ”杂志上发表。

MPAL占白血病病例的2％-5％，历史上难以治疗，五年存活率低于50％。该疾病影响儿童和成人，并且包含两种常见形式的白血病的特征：急性淋巴细胞白血病（ALL）和急性髓性白血病（AML）。

医师必须决定是否治疗ALL患者的治疗或治疗AML，还是两种方法的混合治疗。问题：对于哪种方法最好，没有明确的共识。

“因为这种疾病非常罕见，所以我们还没有成千上万的患者进行临床试验来确定最佳治疗方案，” Etan Orgel医学博士，MS，MPAL专家和癌症和血液疾病儿童中心的医生说。在洛杉矶儿童医院。“相反，我们有许多小型的，孤立的，经常相互冲突的病例报告，这些报道发表在世界各地广泛分布的期刊上。它脱节了。“

为了更好地了解可用的研究并为医生提供更明确的治疗指导，Orgel和CHLA研究小组着手开展了

首次对MPAL观察性研究进行了系统回顾和荟萃分析。该团队搜索了超过17,000篇已发表的研究，最终将这份名单缩小至来自33个国家的252篇相关论文，涉及1,499名患者。他们的评论包括使用欧洲组和世界卫生组织对MPAL的定义进行的研究。

他们的关键发现：最初接受ALL治疗的患者 - 毒性显着较低的患者 - 比AML治疗的患者获得完全缓解的可能性高3到5倍。

ALL患者开始接受化疗的可能性也是生存的两倍 - 但这种益处仅在报告患者结果为一组的研究中发现。在报告个体患者结果的研究中，ALL和AML组的生存率相似 - 研究人员无法解释这一令人费解的差异。然而，接受混合治疗的患者表现最差。

该研究的第一作者Maria Maruffi博士说：“这使得一个非常令人信服的病例表明，从ALL治疗开始，从缓解到整体存活，从各方面都是有益的，如果不是从增加存活率，然后减少副作用。

研究人员说，下一步是针对这种罕见疾病的国家临床试验。

南加州大学Keck医学院临床儿科副教授Orgel说：“这项研究为指导医生治疗今天在门外走路的患者提供了重要见解，”Orgel说。“但它也强调了临床试验对确定MPAL最佳疗法的重要需求，并有助于推动这种罕见疾病的治疗。”

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