脐带血可改善一些脑性瘫痪儿童的运动技能

 根据 Stem Cells Translational Medicine 本周发表的一项随机临床试验，儿童自身脐带血细胞的灌注似乎可改善痉挛性脑瘫儿童的大脑连接性和运动功能  。 

安慰剂对照的第二阶段试验包括63名不同类型和严重程度的痉挛性脑瘫患儿，这种情况通常是在出生前或出生时脑损伤引起的。每一千克体重接受一次至少2500万个干细胞静脉注射的儿童在一年后的运动功能得到改善。这种改善比那些年龄和病情相似的儿童通常所观察到的改善更大，并且超过了接受较低剂量细胞或安慰剂的儿童所获得的改善。

杜克小儿血液和骨髓移植计划主任Joanne Kurtzberg博士说：“我们对这项研究的结果感到鼓舞，这表明适当剂量的脐带血细胞输注可以帮助减轻脑瘫儿童的症状。  罗伯逊临床和转化治疗计划。

“我们仍然有很多东西需要了解这种治疗方法，以便可以让更多的脑瘫患儿得到优化和使用。”  杜克大学Carolinas Cord Blood Bank主任库尔茨伯格说  。 

Kurtzberg说：“以前的研究表明，脑瘫儿童接受自己的脐血输液是安全的。” “现在我们已经确定了剂量阈值，我们正在计划进一步研究测试多剂量细胞的益处，以及将供体细胞用于自身脐带血没有储存的患者。

库尔茨伯格一直是测试脐带血的治疗潜力的先驱，脐带血被认为是治疗癌症，神经疾病和遗传疾病的血液干细胞的丰富来源。脐带血也含有其他治疗细胞，研究人员认为这可能会影响脑瘫患儿形成新的神经连接。

In the cerebral palsy trial, Kurtzberg and colleagues tested doses from 10 million cells per kilogram of body weight up to 50 million cells per kilogram, based on the amount and quality of the cord blood each child had in storage. Among the tools used to evaluate the children’s progress were MRI to measure brain connectivity and the Gross Motor Function Measure (GMFM-66), a standardized analysis of a child’s ability to crawl, roll, kneel, and complete other movements based on age and development. 

杜克大学儿科血液学家 - 肿瘤学家Jessica Sun医师表示，患有脑瘫的儿童预计会在其生长发育和接受传统疗法（包括职业和物理疗法）时获得运动功能。她说，GMFM-66试图根据年龄和脑瘫的严重程度来说明这种预期的增长，而且大多数参与者在接受输液后一年在GMFM-66上重新测试后，甚至那些接受安慰剂的患者都有改善。

然而，接受剂量至少为每千克体重2500万个细胞的儿童，在输注一年后进行测试，其进展超出了预期的增长。

Sun说：“对于每个孩子来说，改善的方式都是不同的，可能是微妙的，但有时候，即使是一个看似微小的差异也是很重要的。” “例如，小孩把手从脸朝下变成朝上的能力，可以改变他们握住或抓住某种东西的能力，这可以使他们的日常生活发生很大的变化。”

作者说，这项研究有一些局限性，包括要求参与者储存脐血并能够前往杜克大学，两者都需要经济手段。Sun说，从资源丰富的家庭中，大多数参与者也经常接受身体和职业治疗，这些优势可能会影响结果。

Sun说：“我们希望脐带血和细胞疗法可能在治疗脑瘫和脑损伤儿童方面发挥作用，并被鼓励继续这项有前景的研究。” 

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