Alport综合征是一种慢性肾脏疾病,是一种遗传性疾病,通过对肾小球的进行性损伤(肾脏负责过滤血液的部位)造成肾脏损伤。在Alport综合征患者中,已知血管内皮生长因子(VEGF)在疾病早期升高。增加的VEGF引起瘢痕组织和严重损害肾小球中血管表面的细胞,最终导致肾衰竭。
GOFARR器官再生研究实验室的联合主任Laura Perin博士说:“到Alport综合症出生的儿童达到成人生活的时候,他们通常需要透析来清除血液中的废物,并需要进行肾移植。细胞疗法在泌尿学和研究的主要研究者。
在早期的研究中,Perin的研究小组表明注射AFSCs可以延缓肾纤维化和肾小球硬化的进展,特别是在Alport综合症小鼠中。然而,负责这种治疗效果的机制尚未确定。
在目前的研究中,研究团队假设AFSCs通过释放细胞外囊泡 - 微小的膜包围结构,在其表面含有能结合VEGF并降低其在肾细胞上的生物活性的受体,从而为肾脏提供这种保护。研究人员分离了这些囊泡,发现它们可以有效地靶向肾小球来控制细胞内稳态并保持稳定的功能水平。
该论文的第一作者,Sargis Sedrakyan博士说:“我们已经证明,这些囊泡可以用来调节VEGF的活性,防止肾小球毛细血管的破坏。“我们可以有效地使用囊泡,通过抑制肾脏过滤单元内皮损伤的进程来帮助恢复正常的肾功能。
虽然以前的囊泡已被证明是有希望的治疗靶点,但这项研究首次通过预防内皮损伤应用于肾小球疾病。这一发现代表了针对慢性肾脏疾病的肾小球靶向干预。
佩林解释说:“这种方法的优点是,我们可以真正修改注射的细胞外囊泡的数量和类型,而且它们似乎正在寻求并直接作用于需要治疗的部位。”佩林也是助理教授美国南加州凯克医学院的泌尿外科研究。
该小组的下一步将是验证干细胞源性囊泡在不同类型的肾脏疾病中的作用,最终目标是找到一种对慢性肾病患者有效的治疗方法。
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