川崎病(KD)是影响儿童心脏血管的罕见疾病。它是婴幼儿心脏病的主要原因。加利福尼亚大学戴维斯分校加利福尼亚大学圣地亚哥分校医学院和加利福尼亚大学贝蒂Irene Moore护理学院的Rady儿童
医院圣地亚哥分校的研究人员收到了以患者为中心的成果研究所(PCORI)提供的200万美元资助,年度研究,以了解对初始治疗有耐药性的KD儿童的两种治疗方案的有效性。
KD的标准治疗是静脉注射免疫球蛋白(IVIG),衍生抗体的混合物,但10%至20%的患者对这种治疗具有抗性,使其具有严重并发症(如冠状动脉损伤和动脉瘤)的较高风险。目前没有最佳的二级治疗指南。
大多数患者接受IVIG的第二次输注或称为infliximab的工程化抗体,其使促进炎症的分子失活。最近的PCORI补助金将支持一项研究,以比较这两种方法对IVIG抗性KD患者的有效性。
“与100多名家长,临床医生和研究人员交谈后,我们了解到,研究的首要任务是测试治疗方法的有效性,以预防这种脆弱的患者群体的心脏损伤。”川崎病总监简·伯恩斯(Jane Burns)中心在Rady儿童和加州圣地亚哥医学院。“我们的研究结果将进一步川崎病研究,并深入了解如何接近对初始治疗无反应的患者。
KD可能很难诊断,专家不了解原因。在美国每年估计有6000例,在1至2岁儿童中最常见,可引起各种临床症状,如高烧,体疹,血丝眼,红唇和肿大的淋巴结在脖子上
加州大学圣迭戈医学院儿科研究所副主任研究员Burns说:“我们希望看到哪种治疗方案可以在IVIG治疗后症状恢复或不会消退的患者中最快停止发烧和炎症。
除了比较这两种药物的有效性外,研究人员还将使用移动技术评估患者报告的结果。研究将使用家长使用的应用程序,记录他们的孩子在住院期间和出院后的不适,心理社会关切和其他经历。
加州大学戴维斯分校助理教授,MPH博士说:“因为孩子可以耐受治疗,父母可以理解地变得焦虑和沮丧。“移动应用程序将帮助我们确定和更好地了解KD,并为患者及其家属提供负担。
KD研究通过竞争激烈的审查流程被选为PCORI资助。非营利组织的目标是确定患者可获得的许多
医疗保健选择中的哪一个,在特定情况下,关心他们的人最有效,因此他们可以作出最明智的决定。
“我们非常感激和荣幸,PCORI选择资助我们的学习。Burns博士说:“这个领域的研究对于为医生提供更多的答案和病人提供最高质量的护理至关重要,这种疾病在医疗领域历来是一个谜。”
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