在试验中,Caleb每天两次吞咽约3毫克草莓味糖浆。一旦他开始治疗,他的父母说,密尔沃基地区的男孩去了100天没有缉获,而他确实持续了不到一半的时间。因为Caleb的癫痫发作可以由过热引起,他的父母在炎热的日子里把他保持在室内,但在药物,他显示足够的进展与他的朋友去游泳。
“他的眼睛闪烁更多,”他的母亲凯利·尤克说。“他更多的参与,我想他更开朗,对我们的家庭来说,这是一个巨大的祝福。
他的父母说,大部分的改善来自于能够将Caleb从另一种药物中取出,减少他使用另外两种药物 - 药物有严重的副作用,使他“dopey”。根据制造商的报告结果,在Epidiolex试验期间观察到的副作用包括嗜睡,腹泻和食欲降低,但主要是轻度或中度。
Epidiolex是几乎纯的大麻二酚,或CBD,一种在大麻中发现的非精神活性化合物,没有THC组分使用户高。
在Lurie的研究是由药物制造商GW Pharmaceuticals进行的全国临床试验的一部分。虽然初步研究也产生了令人鼓舞的结果,该公司表示这是第一个植物为基础的CBD的试验,涉及随机,双盲安慰剂对照,被称为疾病研究的黄金标准。
双盲意味着患者和研究人员都不知道患者是否正在服用药物或安慰剂,在这种情况下是不含有任何药物的类似液体,以避免结果被乐观解释所偏袒。
该研究涉及约120名2至18岁的患者,其具有Dravet综合征,并且其癫痫发作对现有药物具有抗性。根据3月公布的结果,在接受该药的患者中,惊厥性发作平均减少了39%,而安慰剂组在去年夏季超过14周时降低了19%。
官员希望这将加速美国食品和药物管理局批准通过处方提供Epidiolex。
该研究是Epidiolex治疗Dravet和类似严重形式的癫痫(称为Lennox-Gastaut综合征)的四个试验之一。这两种情况都很罕见,估计合并的患者人数约为30,000人,Dravet没有FDA批准的用于治疗的药物。
有希望的结果意味着公司将在今年年底前寻求美国食品和药物管理局的审查,并希望赢得批准在2017年年底前处方Epidiolex,GW制药公司CEO Justin Gover说。该药具有来自FDA的快速通道指定。
最初,Epidiolex将仅适用于对其他药物没有足够反应的儿童。
现在预测药物的成本还为时过早,Gover说,但公司希望说服保险公司覆盖。
“我们非常高兴”的结果,他说,称之为“重大里程碑”。
英国GW制药公司已经提供Sativex,一种源自大麻的药物,其含有等份的THC和CBD,并且在欧洲和加拿大的多发性硬化患者中治疗肌肉痉挛和僵硬,尽管除了在试验中以外它不在美国。
在对倡导者的一个主要失望,去年的试验未能显示Sativex总体上比癌症疼痛的安慰剂更好。但一些较弱的患者,尽管使用阿片类药物有疼痛确实有好处,因此研究人员说这值得进一步调查。GW Pharmaceuticals还计划测试各种其他疾病的治疗,包括脑胶质瘤,一种侵略性的脑癌。
Caleb Yunk,5
Caleb Yunk,5,在他父亲Denny的温度读数,在2016年3月29日在Wisc的Germantown玩在家。Caleb被诊断为Dravet综合征,并且目前使用称为Epidiolex的药物,其是纯化的液体大麻素。(约翰·金/芝加哥论坛报)
投资者已起诉GW制药公司承认其试验缺乏足够的财务控制。但是,这严格地说是考虑试验的成本,与测试结果无关,没有人质疑,投资者关系副总裁斯蒂芬舒尔茨说。
他说:“我们认为这起诉讼是毫无根据的,没有根据。
公司官员强调,Epidiolex与大麻非常不同,因为它被配制为仅仅是植物的一种组分的浓缩物,药物控制保证在每个剂量中相同的产品。
但医疗大麻倡导者认为Epidiolex的结果是验证他们多年来根据病人的故事说,大麻可以帮助那些癫痫,影响约50万儿童在美国
伊利诺斯医疗大麻联盟主席兼大麻种植者Ataraxia联合创始人罗斯·莫雷莱表示,州法律要求实验室测试,以保证医用大麻的效力和纯度,它已经帮助患有各种医疗条件的患者,而不等待联邦批准。
伊利诺伊癫痫儿童可能有资格根据州法律获得医用大麻,但根据联邦法律,它仍然是非法的,这里的许多医生不愿或不允许他们的雇主推荐它。
Lurie医院研究的主要研究者是Linda Laux博士,这是一位儿科神经病专家,专门帮助患有抗治疗性癫痫的儿童。
Epidiolex确实对患者的行为,注意力和焦点,以及运动技能如步行带来了一些积极的变化,她说。患者在试验后能够继续服用该药物。
“这些结果非常令人兴奋和重要,”Laux说。“这绝对是这些家庭的阳光和希望。
大芝加哥癫痫基金会发言人摩根·墨菲(Morgan Murphy)对研究结果表示欢迎,这使她对药物获得FDA批准感到乐观。
“我们一直在等待这么久的东西来,”她说。“我们从病人那里得到了积极的反应,这是一个伟大的进步。
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