当顺铂首次用于治疗癌症的晚期 70s, 它产生了很大的影响。

"这是最不寻常的突破治疗," 伟大的蒙德蒙街医院儿科顾问佩内洛普. 布洛克博士说。"它开始作为治疗睾丸癌, 但它不久之前, 我们开始使用它来治疗儿童的癌症, 以及。

不幸的是, 除了杀死癌细胞, 化疗也杀死了内耳细胞。这使得60% 的儿童在治疗后听力丧失。

意外的副作用一直是布洛克研究的焦点, 因为它最初被发现。现在, 将近40年后, 一个解决方案可能已经到来。

新的研究, 资助的癌症研究英国和发表在新英格兰医学杂志, 显示一种药物称为硫钠可以防止听力损失后, 顺铂治疗。

"硫钠, 我们有一个真正的机会, 使儿童的癌症治疗更安全。结果是很长的时间来了, 我很高兴他们终于在这里。

测量问题
当布洛克和她的同事们第一次注意到80s 代初的副作用时, 这完全是个意外。

在动物试行之前, 对药物进行严格测试是一种法律要求, 但有时副作用不会出现。"我们测量了心率和血压, 还有很多不同的东西, 但是没有迹象表明药物会影响听觉," 布洛克说。

为了更清楚地了解正在发生的事情, 布洛克开始测量孩子们的副作用。她与听力专家在大奥蒙德街的苏珊。

"我们可以比较在不同的医院和不同的顺铂疗程的国家的儿童, 并找出什么是或多或少有毒的耳朵," 布洛克解释说。"挑战是多年来, 我们不能做任何事情。

通过这项工作, 布洛克和她的同事注意到了一个令人担忧的趋势。一些医生正在改变或减少顺铂治疗, 以尝试减少副作用。这就有可能治疗效果不好。

"我真的很惊慌。我们非常渴望找到一些东西, 可以保护孩子们不因不让顺铂工作而失去听觉, "布洛克说。

一个潜在的解决方案, 几乎15年后, 在一个美国神经外科医生的电话。位于波特兰的 Ed Neuwelt 博士一直在研究一种能阻止顺铂毒性的分子, 称为硫钠。当他发现布洛克的听力评分系统, 他得到了联系, 并邀请她访问。

Neuwelt 已经在动物中广泛地测试了这种药物, 制定了特殊的听力测试来评估药物是否起作用。他们开始使用硫钠在成人脑肿瘤。

下一步是测试它是否可以保护儿童免受听力损失。

硫钠试验
布洛克和她的同事们建立了一个临床试验, 硫钠与顺铂一起测试的儿童罕见类型的肝癌称为hepatoblastoma.

"我们选择局部 hepatoblastoma 有许多原因," 布洛克说。"首先, 我们现在只用顺铂和手术治疗这种癌症, 所以我们不必担心其他药物的副作用。我们还有一个方法来监测成功的治疗方式, 使用的血液中的标记, 称为阿尔法-foetoprotein, 以及观察肿瘤缩小成像。

最后, 儿童通常被诊断为 hepatoblastoma 在很小的年龄, 平均约13月, 使听力损失特别严重。

"在那个年龄, 孩子还没有学会语言, 所以当他们失去听力时, 他们很难补偿。

英国资助的癌症研究在2007年启动, 第一个病人开始治疗在大奥蒙德街医院12月。

在今后十年中, 在审判中对12个国家的109儿童进行了治疗和监测。

结果是在
为了测试硫钠, 布洛克和她的团队将病人分成两组。第一组对 hepatoblastoma 的标准治疗: 顺铂和手术。另一组有相同的顺铂和手术, 但每次顺铂治疗后六小时给予硫钠。

硫钠需要保护儿童不受顺铂治疗后的听力损失,而不会阻止顺铂杀死癌细胞。

结果表明它只是这样做的。

硫钠减少了顺铂治疗后听力丧失的儿童数量。在3个没有服用硫钠的儿童中, 将近2的人在治疗后有某种形式的听力丧失。这项药物在3儿童中下降了1。

重要的是, 硫钠没有阻止顺铂的工作。科学家在治疗后监测生存三年, 两组的数据相似。

"我们对结果很满意, 这正是我们希望的," 布洛克说。

路上的颠簸
当布洛克的试验运行时, 另一组研究人员也在测试, 如果硫钠能预防一系列儿童癌症的听力损失。他们于2017年公布了调查结果。

"他们表明, 硫钠可以保护听力, 类似于我们的结果," 布洛克说。

但研究人员发表了额外的分析结果, 这不是在原来的研究设计。它建议, 硫钠可能会阻止顺铂工作, 以及它自己会。

"这使一些医生紧张, 并可以阻止他们使用药物。但是, 当你实际看他们如何做他们的额外分析, 他们已经比较了苹果和橘子-这项研究只是没有建立回答这个问题。

现在怎么办？
硫钠, 或 Pedmark, 正在审查的许可证, 使用在 hepatoblastoma 在美国和欧洲。如果获得批准, 则需要进一步审查, 以判断治疗的成本效益, 然后才能在 NHS 上例行提供。

如果硫钠在将来被授予其他肿瘤的牌照, 这种药物的潜在影响可能会很大。顺铂是用来治疗许多儿童的癌症, 无论是最初的药物选择或如果其他治疗失败。虽然布洛克和她的同事只测试硫钠在肝癌, 他们认为这可能是有用的更多。

"这项工作已经有近40年的时间了。这是惊人的, 达到一个点, 我们有什么可以帮助保护儿童的听力和使癌症治疗更安全。

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