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关于CAR T细胞疗法的五个事实

CAR T细胞疗法已成为治疗某些类型的复发或难治性白血病和淋巴瘤的新方法。
在一项研究中,攻击这些癌细胞的高度科学方法是成功的,其中29名患有晚期型白血病的患者中的27名在实验治疗后处于缓解期。

现在FDA批准,CAR T细胞疗法 - 通常称为CAR T - 有望显着改善结果。诺斯威尔健康癌症研究所等癌症中心正在制定治疗方案。

以下是您需要了解的五件事。

1. CAR T如何工作?
CAR T代表嵌合抗原受体T细胞疗法。这项治疗需要科学家从患者血液中清除T细胞,向其中添加蛋白质并将工程细胞(和血液)注入体内。然后新的CAR T细胞攻击癌细胞。

2.一个五步过程
CAR T细胞疗法可能需要几周时间。一般来说,它涉及:
通过白细胞分离术收集细胞:无创去除血液以收集T细胞。
促进T细胞:科学家在T细胞表面插入嵌合抗原受体(CAR) - 一种抗体样蛋白。
增加和收获细胞:将细胞增加到数百万并冷冻。
输液:患者在等待增强的CAR T细胞返回时接受化疗。当细胞重新进入人体时,细胞继续扩张。
监测和治疗:患者在输注后两三周内留在医院。一种称为细胞因子释放综合征的严重且常见的副作用可包括发烧,恶心,头痛,皮疹,心跳加速,低血压和呼吸困难。因此,CAR T治疗需要在住院环境中进行更高水平的监测。
3.批准的治疗方法
目前在美国批准了三种CAR T细胞疗法 - 一种用于儿童和青年人的晚期或复发性急性淋巴细胞白血病(ALL),另一种用于某些类型的晚期或复发性大B细胞淋巴瘤(其中一种)类型的非霍奇金淋巴瘤)。虽然FDA仅在2017年8月批准了CAR T治疗,但仍不清楚该治疗是否被认为是长期治疗。研究人员目前正在研究复发风险以及治疗的副作用。

4.成本
你不能在癌症缓解上加价。但首批CAR T细胞疗法,Novartis'tisagenlecleucel和Kite Pharma的axicabtagene ciloleucel的初始成本分别为475,000美元和373,000美元。根据4月份JAMA肿瘤学报告,这些数量不包括与白细胞去除术,淋巴细胞清除治疗和细胞因子释放综合征治疗相关的费用。因此,根据细胞因子释放综合征的严重程度,tisagenlecleucel可能在478,777美元至531,823美元之间。axicabtagene ciloleucel的平均预期成本为402,647美元。

5.下一步是什么?
CAR T细胞治疗的最大挫折是细胞因子释放综合征。可能危及生命的疾病影响三分之一接受CAR T的患者。5月下旬,美国和意大利的研究人员确定了一种避免接受CAR T的白血病患者副作用的方法。一项小鼠模型研究使用药物阻断综合征中的关键分子。第二项研究,也是一种小鼠模型,对T细胞进行基因改造以防止副作用。这可能会导致更安全和更先进的CAR T疗法。

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