一项三期临床试验表明，一种名为tafamidis的药物可显着降低转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）患者的死亡率和住院率，这是一种心脏衰竭的进展形式，可能比医生更常见。

该研究结果发表在新英格兰医学杂志上，由哥伦比亚大学Vagelos医师和外科医学院和纽约长老会的心脏衰竭专家Mathew S. Maurer博士及其同事发表在新英格兰医学杂志上。

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如果tafamidis获得FDA对转甲状腺素蛋白淀粉样蛋白心肌病的批准，它将是这种威胁生命的疾病的第一种药物疗法。

与安慰剂相比，该药物使死亡率降低了30％，心血管相关住院率降低了32％，并减缓了这项为期2年半研究的441名患者的生活质量下降。

背景
一旦确诊，ATTR-CM患者平均只能活三到五年。

“ATTR-CM被认为是一种罕见疾病，但未被诊断，”Maurer说。“直到最近，心脏病专家很少测试ATTR-CM，因为诊断需要进行心肌活检，并且没有针对该疾病的治疗。但是现在我们可以通过无创成像来检测疾病，我们发现了更多病例。“

ATTR-CM发生在一种叫做运甲状腺素蛋白的蛋白质变得不稳定并聚集在一起并在心肌中形成粘性淀粉样蛋白时。（淀粉样蛋白沉积也发生在阿尔茨海默病中，但这些斑块通过不同的机制发展，不能用本研究中测试的药物治疗。）

该疾病在60岁以上的男性中最常见，并且由遗传性突变或转甲状腺素蛋白调节中与年龄相关的变化引起。

Tafamidis通过稳定转甲状腺素蛋白，防止其解离和形成淀粉样蛋白的能力起作用。

该研究对患者意味着什么
“基于这项研究，tafamidis可能为患有此类心脏病的患者提供首次治疗，”Maurer说。“现在，我们能做的最好的事情就是控制ATTR-CM的症状。”

研究发现，这种药物还可以减缓心脏功能和生活质量的下降，而不会造成更多不良反应。

最近FDA批准了另一种药物patisiran用于治疗转甲状腺素蛋白引起的神经损伤 - 但不是心脏病。

下一步是什么
美国食品和药物管理局将考虑是否批准tafamidis治疗转甲状腺素蛋白淀粉样蛋白病。

患者可以通过辉瑞制定的早期访问计划在某些地点接受tafamidis。NewYork-Presbyterian /哥伦比亚大学欧文医学中心是该计划的第一个网站，现在正在接受和招募患者。

注意事项
“Tafamidis可预防疾病的进展，与其他预防性药物一样，应尽早给予，”Maurer说。“我们需要早些时候诊断患有ATTR-CM的人才能获得最大的益处。目前，患者被诊断患有晚期疾病，我们需要对此进行改变。“

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