脑肿瘤很难治疗。但即便如此, 这种疾病的某些形式也令人痛心地轻描淡写。
弥漫性脑桥脑胶质瘤 (DIPG) 就是这样一个例子。这些罕见的脑肿瘤几乎完全影响到儿童, 而且它们都是致命的。
"几乎所有 DIPG 的孩子都死在几年的诊断中," 伦敦癌症研究研究所的克里斯. 琼斯教授说, 这是英国资助的癌症研究专家。
克里斯. 琼斯教授和他的团队正在寻找驱动儿童脑肿瘤的关键基因缺陷。
"没有任何有效的治疗。
DIPG 的前景如此糟糕的主要原因之一是它在大脑中的生长。这些肿瘤始于脑干, 它位于大脑的底部, 并在脊髓上与更深的脑区挂钩。这一关键的机器控制着人体的许多重要过程, 如呼吸和心跳。
这意味着手术--对许多癌症的基石治疗--是不可能的。药物对脑肿瘤的作用也是众所周知的, 因为大部分被保护的血脑屏障拒之门外。DIPG 也不例外, 琼斯说, 没有化疗有说服力地显示了有益的效果, 尽管许多不同的临床试验测试各种药物。这使得放疗成为唯一的选择, 但它不是一种治疗方法。
他说: "放疗是唯一对 DIPG 有影响的治疗方法。
"通常病人会得到一种药物, 并试图找到一些工作, 但癌症通常会在6-9 月内回来。
难按名称和性质
这种情况使人迫切需要新的治疗方法。每个癌症治疗的背后都是研究, 但这就是 DIPG 的本质给科学家们带来的另一个挑战。
研究实验室中病人肿瘤的样本有助于科学家了解疾病的生物学, 并引导他们走向新的治疗。但许多年来, 由于肿瘤的微妙位置, 手术的危险性太严重, 所以没有从儿童身上抽取 DIPG。这使得科学家们缺乏组织的工作和学习。
"DIPG 被诊断为影像学, 因此提出问题的需要进行侵入性和危险的活检。这就为研究收集了组织, 琼斯说。
但该领域在2012年重新唤醒, 当一个新的方法, 用薄针进行活检标本被证明是安全的。利用这个脑组织, 还有从疾病中死亡的儿童身上抽取的样本, 科学家现在可以在实验室和小鼠体内生长 DIPG 细胞, 促进研究工作, 揭示可能助长这种疾病的基因和分子。
琼斯的最新研究发表在《自然医学》上, 证明了这些样品的重要性。
比眼睛更满足
科学家们已经知道, DIPG 不像一束统一的细胞生长。相反, 这些肿瘤类似于不同的细胞, 具有不同的基因和分子指纹。
"显微镜下它看起来像成人胶质瘤," 琼斯说。"因此, 针对这种肿瘤类型的生物学设计的各种药物已经在 DIPG 患者中得到了尝试, 但没有一个能奏效."
肿瘤也不局限于脑干;它扩散到整个大脑, 在遥远的地区播种新的癌细胞 patchworks。
我们认为, 这些不同的细胞群体正在进行合作, 帮助彼此生长或传播。
-琼斯教授
有了这方面的知识, 琼斯和他的团队研究了那些死于 DIPG 的儿童的大脑, 比较了不同细胞群体的遗传特征。科学家们通过创建 DNA 断层图谱, 发现在肿瘤的发育中, 传播细胞的运动很早, 尽管它们的生长速度比原肿瘤慢。
接下来, 他们长大了从儿童的大脑 DIPG 到实验室的细胞球的样本, 观察他们的行为和特点。
"我们发现, 他们是非常不同的;有些人成长得非常快, 而另一些则没有, 有些人可能会在别人不能的时候广泛传播, "琼斯说。
但是, 当他们把细胞混合在一起时, 那些先前具有较弱特征的人变得更加好斗。他补充说: "我们认为, 这些不同的人口正在进行合作, 帮助彼此成长或扩散。
这种帮助的手似乎来自于癌细胞发出的分子信号, 因为在液体中的沐浴细胞, 更积极的细胞已经成长, 也提高了他们的分裂和传播的能力。
考验与磨难
除了揭示这一疾病的复杂性, 琼斯希望他的研究带来新的, 更聪明的方法来治疗 DIPG。
"这项工作开辟了一种新的思维方式来思考我们如何治疗肿瘤," 他说。"如果我们能更好地了解这些不同的细胞群在做什么, 以及它们是如何相互作用的, 也许我们可以确定哪些是用药物来治疗的关键."
这项工作为我们如何治疗肿瘤开辟了新思路。
-琼斯教授
在英国癌症研究的支持下, 本研究的下一阶段旨在准确地找出这一点。希望, 出现的发现可能会使他们更快的方式对病人, 因为琼斯也是癌症研究的一部分, 英国资助的临床试验, 是治疗儿童与 DIPG 基于他们的疾病的生物学。因为这项研究的目的是适应的, 这意味着一个孩子接受的治疗没有被设置为石头, 有前途的新疗法正在开发中可以添加和测试, 因为它的进展。
支持这类研究正是我们把脑肿瘤列为首要任务的原因, 以及为什么我们在未来5年里专门为这方面的研究做额外的2500万英镑。
"新的靶向药物现在开始进入 DIPG 的临床试验," 琼斯说。
"我们还不知道他们是否会工作, 但最终我们希望将靶向药物与其他治疗方法结合起来, 如放疗或免疫疗法。
"这是第一次, 这些类型的试验现在开放的 DIPG。
它的研究就像这样, 希望意味着像 DIPG 这样的癌症将不再被定义为他们有多难治疗。
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