脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种遗传疾病,会影响神经系统并引起随意肌肉的衰弱,影响运动。 在3月28日星期二晚上与遗传学,每月的音箱系列由贝勒医学院和德克萨斯儿童医院主办,将突出一个新的药物,已被FDA批准用于治疗疾病。
Timothy Lotze博士,德克萨斯儿童的儿科神经病学主任–贝勒儿科MDA临床副教授,会讲出这种新的药物,称为nusinersen,第一个被发现在SMA的治疗有效的药物,并在未来将如何影响患者的治疗效果。Lotze将由一个特别嘉宾的加入,在德克萨斯的第一个病人的母亲用这种药物来治疗,谁能详细的去处理。
“脊髓性肌萎缩是一种神经退行性疾病已成为婴儿死亡的一个常见的遗传因素,以及导致许多儿童和青少年进行性无力。一旦一种不治之症,新开发的治疗是挽救这些患者的生命开始对小儿神经系统疾病基因治疗的新时代,”Lotze说。
遗传学系列提供了当前有关护理晚上,教育和研究,因为它们涉及到遗传疾病和鼓励网络社区内连接患者和其他情况相似的家庭。
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