在实验室的测试显示，抗氧化剂治疗线粒体疾病的承诺

一个系统的七种抗氧化剂通常被研究或建议的受益儿童和成人患线粒体疾病提供了有趣的线索，至少两个化合物在临床试验中应进一步评估。线粒体疾病往往是严重的，渐进的系统能量不足的疾病，可以导致在大约300个不同的基因突变。尽管越来越多的认可，这些复杂的遗传性疾病，目前没有有效的治疗方法。

Marni J. Falk, MD“我们正在寻求一种精确的医学方法，在临床前模型（简单的实验室动物和人类细胞）中研究治疗候选者，以发现最有潜力的线索在临床试验中为病人带来，”研究带头人说。Marni J. Falk，MDExecutive Director of the线粒体医学边境上的一个程序，费城儿童医院（CHOP）。

线粒体疾病的结果从故障的线粒体产生能量的“电池”给我们的细胞。这种疾病是高度可变的，可能会影响潜在的任何器官和身体系统。由于缺乏有效的治疗方法，许多患者服用维生素和补充剂对“经验”的基础上，依托这一假定某种利益他们的细胞代谢改变。不幸的是，大多数这些化合物是目前不规范，不规范的和未经考验的，并没有与另一个决定可能是最安全的，在任何给定的线粒体疾病类型的有力和有效的。

在新的研究中，2月23日在线发表在分子遗传学和代谢，法尔克和他的同事们研究了七个抗氧化化合物微观线粒体疾病的动物模型，斑马鱼（斑马鱼）和虫种线虫。研究小组还用培养的成纤维细胞，第三型（皮肤细胞）从人类患者获得。病人的细胞和实验动物都有遗传性线粒体呼吸链的故障（RC）：在细胞中的营养物质和氧气产生能量的线粒体的一个关键部位的化学。

的一个主要因素是氧化应激的钢筋混凝土的常见疾病，当身体产生过多的氧自由基损伤细胞、蛋白质和基因，导致了疾病的严重程度。在许多食物中发现的抗氧化剂，维生素和补充剂通常被认为有助于消除氧化应激。然而，一些抗氧化剂可以有意外的副作用，是无效的，或用于有害剂量。

在目前的研究中，两种化合物，N-乙酰半胱氨酸（NAC）的药物和维生素E，表明线粒体疾病模型动物引人注目的结果。这些化合物的寿命延长线粒体复合物I病蠕虫和保护复杂我疾病的斑马鱼脑损伤。NAC也有所改善，从与线粒体复合物I病患者获得的细胞存活。

“除了显示明显的好处在动物存活率和细胞存活率在这些动物模型的基于遗传线粒体疾病，我们了解到，这些化合物有效缓解氧化应激，是目前在整个细胞，不仅在线粒体中，”法尔克说。“NAC和维生素E的抗氧化的铅候选人从这个工作要进行临床试验，以确定它们是否利于生存，功能和线粒体疾病患者的感觉。他们可能有特别的承诺与线粒体改善神经系统患者的弹性。”

本研究中的两个其他的抗氧化成分，辅酶Q10和一种辅酶Q10专门针对线粒体，提高动物健康指标在线粒体疾病的蠕虫，但只有部分救出他们的寿命很短。其他三个化合物的测试研究中维生素C、硫辛酸和乳清酸，这已经比那些与其他化合物的多变量的影响。

总体而言，法尔克说，目前的研究提供了一个有效的和相对便宜的范式进行成本效益的临床前试验客观优先考虑的候选药物，是安全的，有效的和比较疗效的初步证据，以支持其进一步的临床开发线粒体医学。她说，这样的临床试验也可用于评估药物的组合，如维生素和补充的“鸡尾酒”，现在经常使用的经验基础上的，没有判断其效用的有效手段，在线粒体疾病患者。

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