洛杉矶儿童医院加入全国财团研究使用干细胞治疗罕见心脏缺陷

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洛杉矶儿童医院宣布参加有史以来第一次使用脐带血干细胞进行的临床试验，以延缓或甚至预防出生时患有罕见先天性心脏缺陷的儿童的心脏衰竭，并使他们心脏发育不全。

I期研究是多中心协作的一部分，致力于采用创新疗法改善左心发育不良综合征（HLHS）患儿的预后，这是一种先天性心脏缺陷，其中左心室严重不发育。HLHS联盟于2017年在明尼苏达州的梅奥诊所发起，涉及四个区域中心。CHLA是唯一的西海岸成员，主动性强。

茉莉花宝宝诞生于12月下旬，伴有左心发育不良综合征（HLHS），并于5日龄进行了第一次心内直视手术。她参加了洛杉矶儿童医院的开创性临床试验。

“我们很荣幸能成为这个特定机构的一部分，” CHLA心脏研究所联合主任兼南加州大学Keck医学院外科系主任Vaughn Starnes博士说。。“作为HLHS医疗和外科治疗的领先中心，我们希望成为治疗这种复杂疾病的下一代变革性治疗的前沿。”

除梅奥诊所外，其他联盟成员还包括费城儿童医院和明尼苏达儿童医院。

“洛杉矶儿童医院已经加入HLHS联盟是一件非常令人兴奋的事情，这意味着当参与开创性的临床试验和其他研究时，拥有HLHS的个体现在有更多的选择，”Timothy Nelson博士，医学博士，梅奥诊所的托德和凯伦Wanek家庭计划为发育不良左心综合征。

在HLHS中，心脏的左心室不能将富含氧气的血液从肺部泵送到身体的其他部位。没有手术干预，HLHS是致命的。孩子们在头三年接受了三次手术，使右心室成为心脏的主要泵室并改善血流。

这种首创的临床试验将先进的手术技术与再生医学相结合。“这是利用干细胞技术治疗严重心脏病儿童的最早努力之一，” 心胸外科医生Ram Kumar Subramanyan博士说，他是CHLA心脏研究所的HLHS研究的负责人。

CHLA于1992年首次进行HLHS手术。在此后的几十年里，医生们发现，随着HLHS儿童进入青春期，他们重建的心脏正在恶化。对于某些人来说，这意味着心脏衰竭和需要进行心脏移植手术。“我们正在寻找解决这个令人头痛的问题的新方法，”Starnes说。

在分娩时，参加研究的新生儿将收集脐带血并送到Mayo诊所去除干细胞。出生后几个小时内，婴儿到达CHLA，并在2至5天后进行第一次HLHS手术。

第二次开心手术Glenn手术发生在6个月大的时候，这时宝宝自己的干细胞被注入心脏。这个假设是干细胞会刺激心肌在生命的第一年生长，当心脏细胞仍然具有增殖能力时。在大约三岁时，孩子接着进行第三次手术 - 丰坦手术。

研究中的所有儿童都将被长期追踪，因为医生会寻找他们的假设正在为这些处于危险中的儿童产生更强心脏的迹象。

HLHS联盟成员希望共同招募约20名儿童进行I期脐血研究。CHLA调查员已经招收了几个家庭。在这里了解更多关于CHLA的研究。

Taglaan家族部分提供了CHLA参与联盟的资金。