加州大学洛杉矶分校的科学家已经制定了一个新的策略,有效地分离,成熟和移植从人类多能干细胞,它可以产生所有细胞类型的身体产生的骨骼肌细胞。这一发现是向包括Duchenne型肌营养不良症在内的肌肉疾病干细胞替代疗法的发展迈出的重要一步,杜氏肌营养不良症在美国约有5000名男孩受到影响,是最常见的致命性儿童遗传病。
这项 研究发表在Nature Cell Biology杂志上,由高级作者April Pyle,微生物学,免疫学和分子遗传学副教授以及加州大学洛杉矶分校Eli和Edythe Broad再生医学和干细胞研究中心的成员领导 。
研究人员以自然人类发育过程为指导,开发了在实验室中成熟肌细胞的方法,以产生恢复肌营养不良蛋白的肌肉纤维,杜氏肌营养缺乏的蛋白质。如果没有肌营养不良蛋白,肌肉会退化并逐渐变弱。杜兴氏症状通常在幼儿时期开始; 患者逐渐丧失活动能力,通常在20岁左右死于心脏或呼吸衰竭。目前没有办法扭转或治愈这种疾病。
多年来,科学家们一直在尝试不同的方法来指导人类多能干细胞生成骨骼肌干细胞,这些干细胞可以在活肌中适当地发挥功能,并使肌营养不良肌肉纤维再生。但是,新的研究发现目前的方法效率不高,它们会产生不成熟的细胞,这些细胞不适合在实验室中对杜兴霉素进行建模,或者为该疾病制造细胞替代疗法。
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