多利益相关方合作伙伴关系将评估血友病治疗的进展

参与者还试图解决在血友病临床研究中越来越被认为是挑战的结果利用差异。

多利益相关方CoreHEM倡议是麦克马斯特大学，全国血友病基金会和医疗技术政策中心的绿色公园合作项目共同努力的结果。
该项目的最终结果预计在2018年第一季度。

临床研究人员在起草临床研究方案时缺乏协调一致的结果，因此更有可能收集和报告多种可能或不可能反映血友病患者最重要的益处和风险的结果，“ Alfonso Iorio，麦克马斯特大学医学博士，医学博士，健康研究方法，证据和影响医学教授在新闻发布会上表示。“在基因治疗等突破性技术的开发早期就实施的各个方面达成最佳结果的共识是成功的关键。来自众多利益相关方的热情成为项目的一部分，这说明了这一举措的潜力。“
HemOnc Today与Iorio谈到了为什么这个努力是必要的，他和团队成员计划完成什么，以及他们希望克服的关键障碍。
问：为什么这个举措是必要的？

答：血友病基因治疗彻底改变了本病的治疗方法。血友病患者通常每周需要一次或多次静脉输液，并且为了预防出血，他们必须在整个生命中这样做。通过基因治疗，患者接受一次输注，并可能终身痊愈。用基因治疗纠正缺陷的程度要高得多，这使得我们可以用目前的方法来使凝固恢复正常。这将是我们治疗血友病的一个真正的转变，它自然会带来很大的新奇之处，我们将评估治疗的结果，副作用的可能性以及我们如何看待这种方法的价值。

问：您的团队成员希望完成什么？

答：我要感谢Mark Skinner和Sean Tunis 博士，硕士，这个项目的共同主要研究人员，因为我们的目标是超越任何单一的机构。我们希望确定并达成一系列涵盖所有需求的措施，包括证明这种治疗是有效的，安全的，值得花费的，这样它才能得到监管机构的批准，并被保健系统所覆盖。研究人员还在探索基因治疗是否奏效，因为基因治疗试验需要很长时间才能完成。这个领域的试验在20多年前就开始了，每个病人都需要被追踪多年，以显示有效性和安全性的一致性。然后，我们需要展示新的治疗方法为现有的治疗方法增添了什么，以及通过为此付出额外的成本而获得什么。这最后一步，特别是引入了一个全新的动态。目前的治疗跨越患者的整个生命，而基因治疗却一下子发生，但却带来了一生的好处。我们计划让每一个利益相关者 - 从研究人员到病人，到治疗医生和付款人， - 让每个人都能告诉我们他们需要评估治疗性治疗的有效性和价值。

问：你和你的团队希望克服哪些障碍？

A：基因治疗是一生一次的治疗，没有人确切知道“治愈”的整体影响。我们从几个基因疗法试验中知道，治疗将以有效的方式纠正缺陷。因此，我们不再怀疑基因治疗可以在患者的血液中充足的因子VIII或因子IX水平。我们仍然需要继续评估基因疗法的长期安全性 - 例如，将其传染给后代的风险或不会导致任何继发性疾病。我们需要充分理解同意患者接受治疗的最恰当的方法。而且，我们不知道一旦病人治好了病人的心理反应。我们要确保我们正在考虑所有这些方面。说完所有这些，要考虑的下一个障碍是付款。目前的血友病治疗在北美平均每个病人每年的费用在10万到30万美元之间，这取决于所接受的治疗水平和疾病的严重程度。目前，我们不确定商业模式是为基因疗法治疗付出的。

问：核心成果测量结果何时才能最终确定并公布？

答：我们知道我们的工作时间非常紧迫，但是我们也知道下一代基因治疗试验将在今年年底和明年初开始。有一些解决方案已经准备就绪，临床试验的验证阶段即将开始，超出了安全性和有效性的基本证明。我们希望在今年年底之前发布一份最终的白皮书，并把这项工作的结果作为标准的研究论文提交。我们正在争取在2018年第一季度提供项目的最终结果。

 

问：您现在可以提供基因治疗对血友病的有效性吗？

A：在今年早些时候在柏林举行的国际血栓与止血学会上，有许多关于A和B血友病基因治疗试验的中期结果的介绍。许多患者已经成功地接受了稳定表达因子的基因疗法VIII或IX因子超过5年。试验结果已经证明在正常范围内因子VIII或因子IX水平。我们没有很多治愈的病人，但对那些病人来说，他们做得非常好。社区里有很多兴奋点。在这种疾病的历史上，病人首次可以转变成具有正常凝血能力的个体，而不需要重复施用因子浓缩物。正在进行的研究显示，远远高于它可以获得和替换因素。这使得人们能够充分享受生活，特别是克服了血友病患者身体活动能力的限制。血友病患者很难进行体育运动，甚至喜欢和孩子一起玩耍或旅行，因为他们需要重复注射输血。用基因疗法，这将被限制在疾病的历史。

问：你还有什么要提的吗？

答：像这样的治疗对潜在的全球影响是令人着迷的。我并不是说明天就可以得到这种待遇，而是在可预见的将来。我知道，我们仍然应该越过我们的手指，希望没有任何不可预见的事情会出现，以减缓基因治疗的发展和吸收。然而，当以全球的血友病治疗方式思考时，基因治疗可能是我们治疗发展中国家患者或世界不太富有的一方的方式。我们可以这样做，而不需要开发今天所需的精心设计的医疗保健结构，以最佳地管理血友病。

血友病是一种非常罕见的疾病，只有一小部分患者接受治疗。世界上大约有25％的病人被诊断出来，超过75％的病人没有或没有得到足够的治疗。认为基因疗法作为一劳永逸的治疗手段可能会克服全球治疗的障碍之一，即提供充足的当地治疗设施和获得凝血因子浓缩液，这不是不可能的。基因治疗有希望为这些患者提供良好的治疗，只要我们设想在这些环境中付费的创新方法。此外，我们相信加速西方世界对基因疗法的接受，反过来也会在其他方面在全球范围内造福人类。这就是为什么我们认为coreHEM是一个全球性的项目。

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