每年有3000至6000人被诊断为胃肠道间质瘤(GIST) - 胃肠道最常见的肉瘤。伊马替尼myeslate或Gleevec®已被证明是对许多GIST患者非常有效的治疗方法 ,尽管由于伊马替尼耐药GIST突变类型的发展,长期生存率很差。
最近发表在“ 科学转化医学”上的研究 表明,新的治疗方法BLU-285具有良好的效果,BLU-285专门针对两种最常见的伊马替尼耐药GIST突变:KIT和PDGFRA。由国际研究人员组成的合作者, OHSU骑士癌症研究所医学院血液学和医学肿瘤学教授Michael Heinrich博士以及VA波特兰卫生系统执业医师表示,高度选择性的化合物BLU- 285在临床前模型中在体外和体内均抑制充分表征的疾病驱动型KIT突变体。
数据显示,用BLU-285治疗的经过严重预处理的KIT驱动的GIST的患者中有67%具有放射学肿瘤减少。根据这些数据,目前的I期临床试验仍在进行,Blueprint Medicines正在计划进行III期随机研究。
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