Porteus授予可能治疗镰状细胞性贫血工作的资助

在加州再生医学研究所在授予研究员医学院的520万$的赠款打下一个可能治疗镰状细胞病的临床试验基础。

医学博士，博士，儿科副教授Matthew Porteus 表示，他可以利用导致镰状细胞病的基因缺陷的人类血液干细胞，并使用基因编辑工具修复缺陷基因。他还表示，他可以成功地将修复过的血液干细胞移植到小鼠体内。

Porteus说：“我们非常兴奋，在CIRM的支持下，我们可以用基因矫正来治疗这种可怕的疾病。

镰状细胞病损害组织，引起疼痛和痛苦，甚至可能危及生命。它是由基因中的单个突变引起的，血红蛋白中的一种蛋白质是红细胞携带氧的分子。在某些情况下，带有镰状细胞缺陷的红细胞将从柔软的圆形变为坚硬的镰刀状。这种变化使红细胞聚集在一起，堵塞动脉并造成器官损伤。目前还没有治愈这种疾病的方法，医学治疗大多局限于努力限制其可能造成的损害。

Porteus和他的同事正在准备对该病患者进行该技术的临床试验。在这样的试验中，临床医生会吸引参与者的血液，分离出他们的干细胞，然后使用称为CRISPR的基因编辑工具来修复镰状细胞缺陷。在此之后，患者将被给予化疗方案，该方案将杀死患者的一些有缺陷的干细胞，在被重新给予患者时在骨髓中创建校正的血液干细胞可以占据住处的位置。如果治疗有效，修复后的干细胞可能会产生足够的正常红细胞，使患者终生无症状。

斯坦福大学的跨学科团队（包括来自新的干细胞和基因治疗临床试验办公室和细胞和基因医学实验室的人员）很高兴能成为干细胞矫正策略的第一个实例的一部分Porteus说，给临床试验的参与者。

Porteus表示，在要求食品和药物管理局给予治疗新药研究的地位之前，CIRM的资助将用于完成必要的工作。获得这一地位是临床试验可以放在一起之前的最后一个监管障碍之一。

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