科学家们首次组织了一个“疾病在盘中”模式，确定血脑屏障缺陷如何产生无法治愈的精神运动障碍艾伦 - 赫恩顿达德利综合症。研究结果指出了治疗这种综合征的途径，并为分析其他神经系统疾病做出了贡献。

由血管形成的血脑屏障保护大脑免受人体血液循环的毒素。它也可以阻止治疗药物，当缺陷时，健康的大脑发育所需的生物分子。根据雪松西奈半岛和威斯康星大学麦迪逊分校的研究人员，艾伦 - 赫恩登达德利综合症发生后者。罕见的先天性综合征导致认知障碍，言语障碍和发育不全的肌肉等症状。

克莱夫·斯文森博士的主任州长再生医学研究所的西奈局表示，通过团队协作的研究，开发的模型5月16日在杂志上发表细胞的干细胞，可以对涉及可能的功能障碍等神经系统疾病揭示血脑屏障。这些病症包括阿尔茨海默病和亨廷顿舞蹈病，这些疾病共同影响了全球数百万人。

有关文章涉及Svendsen，他的同事Gad Vatine博士，加州大学尔湾分校的一个团队，使用类似的方法来研究亨廷顿病。它在同一天在“ 细胞报告 ”杂志上发表。

细胞干细胞研究的资深作者Svendsen说：“这种模式可能会对促进神经系统疾病的理解和治疗产生深远的影响。

为了发展他们的“疾病在一个菜”模型，该团队从Allan-Herndon-Dudley综合征患者皮肤细胞，并将其重新编程为诱导多能干细胞，可以发展成身体的任何类型的组织。使用这些细胞，团队在实验室培养皿中模拟患者的神经元和血脑屏障。

Svendsen实验室的博士后科学家和研究的第一作者Vatine说：“令我们惊奇的是神经元是正常的。“但血脑屏障不是”。

菜模型显示，对神经元发育至关重要的甲状腺激素没有进入大脑。这种激素需要一种生物分子来运输它穿过血脑屏障。由于Allan-Herndon-Dudley患者的基因突变，在这个工作的障碍中没有足够的生物分子。

化学和化学教授埃里克·舒斯塔（Eric Shusta）表示：“妊娠期血脑屏障很早就形成，因此甲状腺激素甚至从母亲身上可能没有穿过屏障，进入大脑，可能导致发育缺陷。”威斯康星大学麦迪逊分校的生物工程学和研究的资深作者。

Vatine说，根据这一模式，治疗Allan-Herndon-Dudley综合征的一种潜在方法可能是开发人造版甲状腺激素，不需要生物分子来穿过血脑屏障。他补充说，今后还有可能使用基因编辑技术修复基因突变，研究人员可以在实验室菜中进行。

本出版物中报道的研究得到雪松 - 西奈山理事会再生医学研究所和美国国家卫生研究院的拨款，得到了授予号码为NS083688，AA020476，NS085351和R37DK15070的资助。

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