安哥拉镰状细胞计划与Bristol-Myers Squibb合作为儿童提供镰状细胞病的药物

安哥拉镰刀菌细胞计划，安哥拉卫生部，巴勒医学国际儿科艾滋病倡议组织（BIPAI），德克萨斯儿童医院和雪佛龙公私合作伙伴关系，正在与全球生物制药公司Bristol-Myers Squibb在安哥拉为儿童提供镰状细胞病，有效的药物使得该国许多患者无法进入。

该计划将为成千上万的安哥拉儿童提供定期进入Droxia（羟基脲）的药物，这种药物可以减少痛苦危机的频率和镰状细胞病人输血的需要。这个新的五年示范计划旨在了解在资源有限的环境中治疗儿童的有效性，并为医疗保健系统确定成本效益。

“世界镰状细胞日是6月19日，所以这是一个很重要的时间，宣布这个新的合作伙伴关系，为安哥拉成千上万的儿童提供潜在的改变生命的药物，这是非洲受镰状细胞病影响最严重的国家之一。”David博士Poplack，得克萨斯州儿童癌症和血液学中心主任和贝勒医学院儿科肿瘤学教授。已知羟基脲可减轻镰状细胞病的破坏性并发症。“                                                                                                                                

镰状细胞病是一种遗传性疾病，其中红细胞变得不规则形状。这些镰状细胞可以卡在小血管中，这可以减慢或阻止血液流动和氧气进入身体部位，导致疼痛发作，严重感染，慢性贫血，身体器官和中风的损害以及其他并发症。

安哥拉是世界上遗传血液状况最高的国家之一，每年有多达10,000名患有该疾病的婴儿。据估计，这些孩子中有50％以上死于五岁以前。然而，该国大多数患者没有获得羟基脲。

布里斯托 - 迈尔斯·施贵宝将在该计划的头两年内为多达1,200名儿童提供Droxia，在该试点期间将其增加到4,100人。该计划将在罗安达和卡宾达发射，随后扩展到其他网站。去年，布里斯托 - 迈尔斯·施贵宝首先向安哥拉镰状细胞计划捐款了Droxia。

布里斯托尔 - 迈尔斯·施贵宝公司慈善事业副总裁兼布里斯托尔 - 迈尔斯（Bristol-Myers）总裁约翰·达蒙特（John Damonti）表示：“我们为与安哥拉镰状细胞计划合作感到自豪，以帮助将这种痛苦而致命疾病的婴儿带到急需的治疗之中。 Squibb基金会 “向4,100名儿童提供治疗同样重要的是，在这个五年示范项目结束时，我们应该有足够的资料，政府和资助者考虑提供必要的资源来支持大型治疗方案。”

安哥拉镰状细胞计划将在治疗方案中向儿童提供药物的医疗和管理。安哥拉卫生部致力于在10岁时继续治疗羟基脲的所有儿童。紧急反应和全球卫生组织AmeriCares也是一个重要合作伙伴，将该药从布里斯托 - 迈尔斯·施贵宝运往安哥拉。

这一新举措的领导者希望在五年内展示镰状细胞疾病婴儿羟基脲治疗方案的健康益处和成本效益，并将患者数据和结果作为为所有儿童提供治疗的倡导计划的基础安哥拉和整个大陆。羟基脲目前具有通用地位，属于世界卫生组织基本药物清单。

BIPAI的首席运营官兼德州儿童全球卫生总监Michael Mizwa说：“像这种公私合作伙伴关系的协议允许政府解决医疗保健领域的差距，以满足最脆弱的公民 - 生病的孩子的需求。“我们希望BIPAI在安哥拉的法律和运作框架将为今后更多的这样的伙伴关系奠定基础。”

自从2011年以来，安哥拉镰状细胞计划已经在安哥拉实施。在推出新生儿之前，没有筛选出新生儿。自2011年以来，已经筛查了超过15万名婴儿，目前有1700多名婴儿和儿童受到照顾和治疗。

由贝勒的儿科副教授，德克萨斯儿童医院全球血液病计划负责人Gladstone Airewele博士领衔，该计划还包括一个教育和培训部分。通过该计划培训了1500多名安哥拉人，其中包括当地医生，护士，实验室技术员，静脉注射器，社会工作者和研究协调员。

德克萨斯儿童医院的贝勒国际儿科艾滋病倡议组织（BIPAI）是安哥拉镰状细胞计划所依据的基础。BIPAI在非洲和罗马尼亚的临床中心网络上处理超过25万名艾滋病毒/艾滋病儿童，其中布里斯托 - 迈尔斯·施贵宝基金会也是主要合作伙伴。

德克萨斯州儿童癌症和血液中心已经为安哥拉镰状细胞计划的成功提供了重要支持，雪佛龙已经向安哥拉镰状细胞计划提供了900万美元的经费。

根据Bristol-Myers Squibb的观点，羟脯氨酸被认为可减少患有镰状细胞性贫血的复发性中度至重度痛苦危象（通常至少在过去12个月内至少3次）的成年患者出现痛苦危机和输血的频率。羟基脲应在经验丰富的使用该药物治疗镰状细胞性贫血的医生的监督下进行，因为治疗羟基脲的患者可能由于严重的，有时危及生命的不良反应而复杂化。

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