患者是否有“尝试未经验证的治疗权”？他们已经做了

联邦“试用”医疗法即将成为现实。UM专家说，但是在保护患者的同时扩大获取调查选择的系统已经到位了。

目前，密歇根大学医院的一些重症病人正等待悬疑，听取他们是否有机会尝试一些世界上最前沿的实验药物或医疗器械。

更多来自实验室：订阅我们的每周简报

他们希望这些未经证实的治疗可能对其终末期癌症，严重的传染病，罕见的遗传病症或危及生命的伤害有一定的影响。

他们也知道治疗可能根本没有帮助。

但是患者愿意接受这种机会，而在UM和其他机构，护理团队愿意为他们提供这些最后的选择，因为其他类型的护理没有帮助或停止工作。

当这些病人介绍最近的联邦“立即试用”立法时，这些病人是国会的善意成员。本月初，参议院一致通过了该法案，众议院也可能投票。特朗普总统表示支持。

如果通过了该法案，法案将允许全国范围内的终末病患者获得现有美国食品和药物管理局临床试验框架之外的未经证实的治疗。立法将扩大“已经有这样的法律到位的37个州（包括密歇根州）”的“尝试权”，并提供统一的准入框架。

但事实上，这样一个系统已经存在了。

据美联社医学中心密歇根医学院的40多名患者在2016年临床试验以外就可以获得临床试验产品，Kevin Weatherwax说。

密歇根州扩大访问

Weatherwax和他的UM同事使用FDA提供的完善的扩展接入程序，为临床试验之外的患者提供治疗。

另请参阅：三维打印夹板如何保存三只宝宝的生命

该计划允许医生代表患者申请获得尚未准备好进行临床试验的药物和设备，或正在接受患者不符合条件的试验。

密歇根大学临床与健康研究所的一个小组负责人Weatherwax说：“我们已经多年来一直在为临床医生提供扩展的接入请求，去年是一个横幅年。”

“其中大多数是死亡病例，患者已经用尽所有可用的选择，包括罕见疾病和异常病例。而且，FDA一直表示愿意审查我们提出的建议，并且及时批准所有UM要求的案例。“

帮助病人和医生进行导航

Weatherwax的团队由UM和NIH的国家推进转化科学中心资助，对研究型大学和先进的临床护理提供者如UM来说都是有意义的。

例如，该团队与UM工程师和小儿外科医生合作，获得了3-D印刷气管夹板的扩展获取许可，该夹具用于打开出生于畸形的幼儿的气道。

在过去三年间，家属向U-M的CS Mott儿童医院旅行了数百英里，将夹板插入儿童通道。研究人员正在追踪孩子的进步。

研究小组正在开展一项临床试验，将研究夹板对一组未来相同病人出生的患者的影响。但FDA批准扩大获取夹板的情况可以让他们在临床试验期间挽救年轻人的生命。

Weatherwax说，密歇根州的立法和参议院通过的法案都没有涉及医疗器械，只是药物。所以从3-D打印的夹板中受益的孩子不会受到“尝试的权利”的帮助。

更重要的是，他说，这样的帐单一般不提供与扩展访问程序相同的安全和成本保护。

扩展访问需要由当地的机构审查委员会进行审查，该委员会确保为患者安全提供保护，包括确保知情同意书中的语言充分准确地传达对患者潜在风险的机制。

FDA还提出了关于在扩展访问下提供产品的公司应如何设定成本的具体要求。一般来说，正确的账单没有规定相同的控制措施，也没有要求FDA审查。

进入障碍

现在，Weatherwax及其他主要医疗中心的同事在为病人获得扩展获取许可证时所面临的障碍不在于这些规定，而是提供药物或器械的公司。

另请参阅：癌症研究如何希望患者以前超出期权

令人信服的公司为单个病人制造一小批昂贵的生物制品，或者是临时试用药物的少量剩余物品，可能会面临挑战。公司和大学律师之间的谈判也可以解决成本问题。一些创业公司太小，无法帮助。

Weatherwax说，这个问题仍然会发生在任何扩大“试用权”之下。迄今为止没有立法包括强制公司将产品提供给患者的语言。

向前进

无论联邦的立法行动如何，UM将继续与FDA的扩展访问计划进行接触，并制定指导方针并指定员工帮助导航过程并协助与公司进行谈判。

密歇根医学扩大访问监督委员会致力于使过程更加高效。Weatherwax共同主持，直到最近与荣誉教授布莱克·罗斯勒（MD）医学博士合作，现在还与儿科肿瘤学家雷蒙德·哈奇森医学博士MS合作，他也是UM医学院的监管事务副主任。

并不是所有的医院都有这样的系统，但是UM准备接受来自中西部以上地区以外的高级护理的转诊。

Weatherwax说：“我们已经有意识地决定使用通过FDA存在的系统，并且我们尝试与公司合作，使这些选项可用，因为它们不是可以拉出架子的治疗方法。

外科肿瘤学家和生物伦理学家安德鲁·舒曼（Andrew Shuman）医学博士说：“我们使用许多资源为我们的患者提供药物，即使限制获取或高成本创造障碍”，该机构的道德和药物使用小组委员会主席说。

“我们有一个正式的过程，以帮助确保临床医生和患者有权平等和公平地获得推荐的治疗方法，无论是否符合监管框架。此外，我们透明度认识到，任何药物都需要考虑到其风险，特别是当它们可能超过潜在收益时。这需要确保根据临床背景，以循证方式利用药物。“

接下来会发生什么

Weatherwax预测，颁布国家“正试式”立法可能不会加速将产品从临床试验转移到所有患者的普及程度。

另见：精神医学：承诺与现实

这是因为公司需要临床试验数据，而不是根据扩展访问或“试用权”治疗的单独患者的信息，寻求FDA批准并将产品推向市场。一些批评“正确尝试”立法的批评者表示可以将患者转移到临床试验中。

Weatherwax表示，如果在州和联邦层面上通过“正确尝试”法律的努力取得了成果，那么提高人们认识到患者和家属可以向他们的护理团队询问他们还有什么可用的。获得第二个意见，寻找临床试验，并要求转介到临床试验更多的教学医院，这些都是患者应该探索的选择。

密歇根医学和其他顶尖的学术医疗中心也开始合作，帮助推动使用FDA的扩展访问计划。他们希望能够相互分享最佳做法，指导方针和经验。

他指出，另一个目标是帮助医学研究人员超越单一患者的“扩大获取”，并通过启动小组扩展访问计划和临床试验来扩大他们的新技术和想法。

如果每年都有少数几例罕见疾病的医院可以组队和安排一个基于队列的研究，那么就可以提供更多关于该方案的有效性的信息，与在单个患者中尝试少数患者相比，中央。

Weatherwax说：“作为一个国家，我们需要投资于帮助人们进行更多的获取创新治疗的过程。”

（注：转载时请注明复诊网）