密歇根医学研究人员发现,影响新陈代谢的罕见疾病患者的肝脏对瘦素疗法有积极反应。
研究小组在国家卫生研究院资助的开放标签研究中预测了23例局部脂肪营养不良相关性非酒精性脂肪性肝炎(脂肪肝)患者对美登素的反应,该疗法是天然存在的激素瘦素的人造版,其调节脂肪和葡萄糖代谢。
研究人员报告说,在使用美沙酮治疗一年后,基线瘦素水平较低的患者,由Novelion Therapeutics子公司生产的药物。他们今天在2017年ENDOOL日内瓦分会在佛罗里达州奥兰多举行的年会上提出了他们的研究结果。
脂肪营养不良是一组罕见的疾病,共同体内脂肪组织的选择性损失。受疾病影响的患者通常具有严重的胰岛素抵抗,血液和脂肪肝中的高脂血症。该条件突出表明脂肪细胞对调节人的新陈代谢有多重要。
广泛的脂肪营养不良导致整个身体的脂肪减少。部分脂肪营养不良导致脂肪通常在手臂,腿部,头部和躯干中的脂肪损失,以及身体颈部,面部和腹部区域的脂肪积累。美沙酮在2014年被FDA批准用于治疗广泛性脂肪营养不良,但尚未被批准用于治疗部分脂肪营养不良。
密歇根医学院内分泌学副教授,研究主要研究人员Elif Oral医学博士说:“脂肪肝或肝脏中多余的脂肪在脂肪性营养不良患者中发现是常见的代谢紊乱。“在这个患者群体中看到的潜在的代谢紊乱可能难以用传统疗法治疗。”
部分脂肪营养不良研究参与者进行了两次肝活组织检查,一次在试验开始和一年治疗后。调查人员观察了他们的NASH评分,患者脂肪肝疾病进展的数值分数及其NAS评分,非酒精性脂肪性肝病进展的数值分数。
在参加研究的23名患者中,22名患者在基线时接受了至少一剂米曲肽。在一年内完成治疗的18例患者中,NASH评分从基线时平均6次(显示中度至晚期疾病)改善至平均值5. NAS评分也从基线平均值5平均升至4经过12个月的治疗。
研究人员指出,这些变化在患者组中具有统计学意义。
“大约一半的患者的分数降低了两点或更多,这在这种疾病患者中具有临床意义,”Oral说。“通常,这种类型的下降仅在常见形式的脂肪肝疾病中发生10%或更多的持续体重减轻,其通常仅在代谢手术中发生。
经过治疗分数降低两点或更多降低的患者与基线时平均瘦素水平为25ng / mL的无应答者相比,基线瘦素水平为14.5ng / mL较低。
此外,一些患者的葡萄糖控制和脂质水平降低,但是整个队列的差异没有达到统计学意义。研究中最常报告的不良事件发生在超过20%的患者中,是上呼吸道感染,低血糖和腹泻。
密执安医学内分泌学助理教授,Nevin Ajluni博士说:“在本研究中,肝脏疾病在本研究中是非常显着的,即使在没有肝脏检查异常的情况下,炎症和纤维化也有明显的程度。该研究的作者。“这突出了筛查这种并发症的重要性。”
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