对于实验性癌症治疗，确保供应的斗争保持了需求
宾夕法尼亚州费城儿童医院儿科医院的儿科肿瘤学家斯蒂芬·格鲁普（Stephan Grupp）说：“如何以最普遍的方式将资源分配给每个人，并且可以治疗大部分患者，并可能节省大部分生命？Grupp向超过150名晚期急性淋巴细胞性白血病（ALL）儿童提供CAR-T治疗，并担心由于供应限制，他不能帮助更多。
2010年夏天，CAR-T细胞治疗暴风雨患癌症。它涉及去除患者的免疫细胞，对其特定癌症进行遗传修饰，然后将其输回。这种方法是有风险的 - 有些甚至死于它 - 特别是对于血液癌，这是非常显着的，在第11个小时节省了病人，并保持了缓解时间。
对于患者来说，获得最多预期的新疗法是不容易的。临床试验受到严格控制，并不是每个人都有资格。但是，对于这种个性化的方法，困难倍增。从一开始，CAR-T细胞很难生产。不同于药物，每个批次是针对特定患者设计的。生产涉及基因工程和活细胞工作，而且大部分人员都是由经过培训的技术人员手工完成的。为单个患者准备细胞可能需要几周时间，花费数万美元。
当医生开始报告白血病令人印象深刻的结果，然后淋巴瘤，淋巴瘤的响应率从淋巴瘤的40％到50％到一些白血病的90％以上时，需求起飞。更多的研究人员加入了这个战争，热衷于在其他癌症患者中测试CAR-T治疗。公司也加入，期待着一个新兴的市场。数十个试验正在进行中，儿童和年轻成人ALL和侵袭性B细胞淋巴瘤的两种CAR-T细胞产品可能在今年晚些时候被美国食品和药物管理局（FDA）批准。
“这个东西的承诺超过了典型的发展方式，”Grupp说。约有50名科学家和技术人员在宾夕法尼亚大学（UPenn）大肆生产细胞疗法用于试验，CHOP可以每月治疗约5名儿童。Grupp说，这个数字“统治着我的人生”，他每周接受两三个电话，关于另一个父母希望获得治疗的孩子。他从事一个微妙的舞蹈，试图让一些孩子在治疗病人的时候保持稳定，才能生病。到目前为止，他相信他已经到达了美国内部的所有人。
在马里兰州贝塞斯达的国家癌症研究所，血液学家詹姆斯·科切德尔费尔（James Kochenderfer）的等候名单是由两个或三个CAR-T细胞产品驱动的，一个月他可以从该机构的设施中获取。这还不足以容纳所有有资格参加在血液癌症中进行的七项CAR-T试验的成年人。他通常以先到先得的方式报名参加。
治疗的需求也激发了创造细胞的研究人员和技术人员的竞争。UPenn的免疫学家布鲁斯·莱文（Bruce Levine）指导细胞生产设施说：“每个人都在失去其他人。他可以防止他们的工作人员偷猎可以支付较高工资的公司，部分原因是强调与他可以看到他的窗户的医院病人有联系。“我们有定期患者过来”，他们接受了UPEN设施制造的细胞。“没有公司可以提供这个。”
贝克勒医学院在休斯敦得克萨斯州的一个中心，表明它符合需求，部分原因是运气不好。运营它的Adrian Gee说：“我们有点过分了，”在2010年开设了一个庞大的设施。华盛顿西雅图儿童医院最近在一座建筑物上打破了地面，几年后，它的细胞治疗能力将达到三倍或四倍，现在每个月约有10批次的CAR-T细胞。
为更多患者生成细胞的另一种方法是缩短制备细胞所需的时间。现在，从静脉到静脉的时间大约在2到4周之间，这取决于技术。科学家正在尝试更有效的方法。西雅图儿童医院儿科肿瘤学家丽贝卡·加德纳（Rebecca Gardner）表示，医院正在转向在三至四周的时间内剃去一两个星期的医院。
加州帕洛阿尔托的斯坦福大学淋巴瘤专家罗纳德·利维（Ronald Levy）说，最终的供应问题可以用钱来解决。没有人比公司更多的钱来进行CAR-T治疗。例如，诺华公司在新泽西州莫里斯平原的制造工厂投入了4300万美元，上周发布了一项淋巴瘤试验结果，其中细胞在10个国家的患者被冷冻和流出。
但一些研究人员想知道，如果FDA批准第一个CAR-T疗法，这些公司是否准备好迎接需求的激增。如果医生想要向患者“脱标签”提供CAR-T治疗，那么对于那些超出认可指示但可能仍然有益的患者，供应紧张将会增加。与传统药物不同，每个订单都需要通过公司进行放置，而且还不清楚他们和FDA是否会支持标签外的使用。如果诺华公司的产品被批准用于高达28岁的白血病患者，那么说“你有一个28.1岁，这是否意味着你不能对待他们？”Fred Hutchinson的肿瘤学家和免疫治疗师大卫马洛尼西雅图癌症研究中心 “我不知道会发生什么。”
现在，科学家正在考虑如何最好地分配治疗。在西雅图儿童医院，儿科医生和生物伦理学家道格拉斯·迪克凯（Douglas Diekema）由同事起草，为大脑和其他实体肿瘤的计划性试验中为每个人提供足够的CAR-T细胞，以及更多的白血病试验。加德纳说：“一年后，我们可能会进行六到七次试验。”
Diekema和他的同事上个月在“医学伦理学杂志”上发表了一篇文章，描述了选择志愿者进行CAR-T试验的“分类计划”。他们认为，在可能的情况下，医生应重点关注受益的可能性和程度，首先对最恶劣的病人进行治疗。在仍在审议的第二篇论文中，该小组将讨论如何在临床试验中分配CAR-T治疗。在那里，道德演算是不同的，包括疾病是否影响很多人，而不仅仅是少数。
Diekema说：“最近我已经得到了一个10点钟的电话，说”我们可能需要实施“患者分配策略。但是医院最终设法把细胞给每个人。Diekema说，“这次我们躲避了”。现在，像许多人一样，他正在等待下一个紧张。
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