帕金森病(PD)通常被认为是一种运动障碍,但经过多年的PD治疗,大约有百分之二十五的病人也经历功能障碍的认知缺陷。一项新开发的研究工具可能有助于预测患者发生痴呆的风险,并且可以使临床试验旨在寻找治疗方法,以预防疾病的认知影响。该研究发表在“柳叶刀神经病学”中,部分由美国国立卫生研究院(NIH)国家神经系统疾病和中风研究所(NINDS)资助。
“通过允许临床研究人员识别和选择只有发生痴呆风险的患者,该工具可以帮助设计需要可管理数量的参与患者的”更智能“试验,”相应的作者Clemens Scherzer,医学博士,负责人哈佛医学院的神经发生实验室和帕金森病个性化医学计划,以及Brigham和妇女
医院的Ann Romney神经病学中心的成员。
研究团队共研究了3200人的PD数据,代表了25000多项个人临床评估,并评估了与发展中的痴呆相关的7种已知临床和遗传风险因素。从这些信息,他们建立了一个基于计算机的风险计算器,可以预测PD患者会发展认知缺陷的机会。
“这项研究包括来自多组患者的遗传和临床评估,它代表了我们有效建模帕金森病最麻烦的非运动因素之一的重要一步,”项目主任博士说:“玛格丽特·萨瑟兰在NINDS。
目前可用的药物有效改善由该疾病引起的运动障碍。然而,认知能力的丧失严重影响了个人的生活质量和独立性。发展PD治疗的一个障碍是患者的相当大的变异性。因此,研究人员在设计临床试验以检验治疗时必须报名数百名患者。
Scherzer和团队还指出,患者的教育似乎对记忆丧失的风险产生了强大的影响。研究中越来越多的正规教育患者,他们对认知衰退的保护越大。
Scherzer说:“这符合教育可能为您的大脑提供”认知储备“的理论,这种理论是可能补偿一些疾病相关影响的能力。“我希望研究人员会仔细看看这个。如果这个简单的观察可以变成有用的治疗干预,那将是惊人的。“
展望未来,Scherzer及其同事从帕金森病进展国际遗传学(IGPP)联盟计划进一步提高认知风险评分计算器。该小组正在扫描PD患者的基因组以寻找新的进展基因。最终,他们希望除了帮助临床试验设计之外,还可以在诊所使用该工具。然而,在有可能之前,仍有许多可观的研究需要做。
在诊所使用这种计算器的一个并发症是缺乏可用的治疗PD相关的认知缺陷。医生面临伦理问题,涉及到无法帮助患者时应将患者的风险告知患者。希望通过改进临床试验设计,风险计算器可以帮助发现新的PD治疗,并确定哪些患者将从新治疗中获益最多。
“预测是第一步,”舍勒说。“预防是最终的目标,预防一个令人沮丧的预后不会发生。”
这项工作得到了NINDS(NS082157,NS095736),美国国防部,霍夫曼基金会和布莱姆妇女医院的支持。
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