专家讨论历史性癌症药物审批

今天，这种药物首次被FDA批准用于基于疾病遗传学而不是类型的癌症。约翰霍普金斯大学及其彭博大学金梅尔研究所30多年的基础研究发现，如果基因测试揭示了所谓的错配修复基因的缺陷，那么pembroluzimab现在可用于结肠癌，胰腺癌，胃癌，卵巢癌和其他癌症。

Bloomberg〜Kimmel研究所的专家设计了第一个临床试验来测试患有肿瘤在错配修复基因中有缺陷的患者可能对免疫治疗反应更好的理论。主要由慈善基金会，包括Lustgarten基金会，路德维希研究所，霍华德休斯医学研究所，英联邦基金会和美国游泳资助的审判结果于2015年在美国临床肿瘤学会年度报告会议并通过网上公布的 新英格兰医学杂志。

不匹配修复缺陷的测试广泛可用，成本为300 - 600美元。彭博拉珠单抗每年可以花费大约10万美元，因此需要确定可能对药物作出反应的患者。

约翰霍普金斯大学和其他机构的科学家1993年首次发现，错配修复基因的错误发生在美国每年发生的超过4％的癌症，包括结肠，子宫，胃，胆囊，胰腺，卵巢，前列腺和小肠 这些突变使细胞修复DNA复制过程中的错误的能力，这引发了未经检查的细胞生长，癌症的标志。

二十年后，当约翰霍普金斯大学的专家在单个结肠癌患者接受免疫治疗的同时发现不匹配的修复缺陷，而其他结肠癌患者则没有发现这一想法。

患有错配修复缺陷的肿瘤的患者具有丰富的异常蛋白质，其对免疫系统细胞看起来更“外来”，触发它们寻找并消灭不熟悉的癌细胞。

可以访问的专家讨论癌症患者的批准意义及其潜在影响，包括：

约翰霍普金斯大学彭博约翰梅尔研究所的肿瘤学家Dung Le医生，以及不匹配修复缺陷临床试验和彭博罗珠单抗的领导者。

Drew Pardoll，MD，Ph.D. 约翰霍普金斯大学彭博约翰梅尔研究所所长。Pardoll帮助设计了pembrolizumab临床试验。

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