联手对罕见疾病的治疗

开发新的治疗罕见疾病的新方法的最快的方法是什么？一句话，团队合作。

这是由一个小时长的小组讨论罕见疾病研究的共识，在临床研究期间，在临床研究日10月6日主持的共识。

“根据他们的定义，罕见病的资源都是有限的，我们都要在一起向前发展，”Florian Eichler说，MD，为罕见的神经系统疾病研究中心主任。

艾克勒是加入了由Chris Adams、博士、MBA的面板，从cydan发展；Susan Kahn，从国家Tay-Sachs病及相关疾病协会的一个病人的倡导者；Maria Lopez Bresnahan，MD，工商管理硕士，在Vertex制药神经病学临床开发副总裁；菲利普雷利，MD，法学博士，在第三Rock Ventures公司的合资伙伴。

正如美国国立卫生研究院所确定的，一种罕见的疾病是影响到美国不到200000人的一种罕见疾病。几乎有7000种罕见的疾病影响超过2500万美国人和他们的家庭。治疗方法只适用于约500的疾病。由于疾病是罕见的，往往是鲜为人知的是，他们的症状，进展和潜在的治疗目标。药物公司经常不愿意投资于罕见的疾病治疗。

为了克服这些挑战，研究人员，患者组和行业的成员必须开放明确的沟通，共享信息的竞争，并建立信任和理解，小组参与者说。

“我们在药物开发成功的最大机会来自于合作和共享资源，”Lopez Bresnahan说。“特别是，该模型可以是非常强大的，当行业可以合作，在一个预先竞争的空间类型，所以我们正在相结合的举措，更有效地移动，并帮助获得基础研究，将作为药物开发的基础。这就是我所看到的成功。”

蕾莉，谁帮助推出几种罕见的疾病为重点的生物科技公司，强调了一些地区MGH研究可能有助于罕见疾病的研究& ndash；包括编制疾病进展的患者的自然史，开展临床研究的纳入和排除标准，积极向患者宣传组建立信任和建立通信。“我不能告诉你，这些群体中的一个导演是多么高兴听到你的消息，”蕾莉说。“即使它只是一个&lsquo；你好，我们是在你的工作感兴趣。”

一年一度的临床研究日还精选了两个海报会议，突出349个研究摘要，从个人和团队的研究人员在医院。这是在事件的14年历史上提交的最大的摘要，组织者说；

从11 \/ 04 \/ 16阅读更多的文章热线问题。

（注：转载时请注明复诊网）