科学评论探讨支付在基因治疗的成功途径达纳法伯癌症研究所

作为一种新的基因治疗临床试验显示治疗或停止产生几种罕见疾病的进展，时间已经到了探索付切削刃的治疗方式，从Dana Farber \/波士顿儿童癌症和血液疾病中心认为由杂志今天发表了一篇评论，儿科血液肿瘤科学.

注意潜在的基因治疗是罕见而严重的疾病，否则成本几十万一次性治疗，如果不是数百万美元在长期护理的过一辈子，Stuart Orkin，MD，和合著者菲利普雷利，MD，法学博士，第三Rock Ventures公司，寻求“催化”的讨论提出的评估一些新的模式，定价和开发基因治疗。作者期望联邦食品和药物管理局（FDA）批准至少一个基因治疗在未来的三年。 他们的建议包括：

放置一个高价值的治疗方法是昂贵的开发和交付，但最终成本较低的长期比目前的治疗。例如，治疗一个单一的血友病患者可以花费300000美元一年或500万美元- 1000万美元一辈子。对镰状细胞病患者医疗支持单可以运行一年25000美元或100万美元的过一辈子。”将成本与效能”的制药公司接受了一次“大初始较低的定期支付每年只要治疗仍然有效前付款。“创建一个联邦计划支持的在不到一个在250000出生每年发生超罕见疾病的新疗法的发展。让一些从孤儿药法案来源来降低新的基因治疗药物价格的经济效益。精简开发罕见病基因和其他处理监管过程中，认识到获取进行耗时的困难用于影响极少数人的疾病的临床试验的患者的临床质量。

“这需要很长的时间来开发新的基因疗法，这是一个巨大的投资，”Orkin说，谁也是儿科肿瘤学主席达纳法伯癌症研究所，在波士顿儿童医院和哈佛医学院的儿科教授，血液肿瘤科副主任。一旦美国食品和药物管理局批准这些疗法，他们将不得不支付。整个行业的可持续性取决于公司实现利润的某种补偿。”

最初的基因治疗的努力在上世纪90年代当患者在几个临床试验开发治疗相关的白血病和其他审判死于他的治疗年轻人遭受严重挫折。在许多疾病–包括免疫缺陷病、血友病、先天性失明，最近的临床试验中，地中海贫血和异染性脑白质–显示是既安全又有效的承诺。而在大多数情况下，目的是治愈的，它是要知道的治疗可能是必要的太早。

作者认为，基因治疗的定价将取决于交付、开发和药物生产成本和可治疗人群的规模的方式。他们估计，开发一种新的基因治疗治疗和获得美国食品和药物管理局的批准的过程，大约需要八年，直接花费数亿美元。

“我们认识到，有许多其他的方法[支付的基因治疗]，周到的研究可能会发现，”作者的结论，“但我们需要开始确保经济挑战是给予他们应得的关注。”

波士顿儿童医院提供非独家许可在专利由Orkin实验室开发的BCL11A营利实体，一个基因开关调节血红蛋白的生产，预计将成为基因治疗和基因治疗镰状细胞病和地中海贫血的临床试验的基础上编辑。

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