发现了慢性粒细胞白血病的治疗和治愈前景短达纳法伯癌症研究所

虽然靶向药物如格列卫已经彻底改变了治疗慢性粒细胞白血病（CML），患者通常必须为他们的生活休息，就得益于他们的时间。在新的研究中，可以建议一路治病，达纳法伯癌症研究所和波士顿儿童医院的科学家发现CML干细胞死响应的一种名为EZH2抑制。针对这种蛋白质的药物目前正在进行在其他癌症的临床试验中测试。

调查结果，今天在网上报告的期刊癌症的发现，提高的前景，EZH2阻滞剂，与Gleevec类似的药物组合，可以消除一些相对快速时尚患者的疾病或可能对那些成为抗格列卫药物的有效治疗，作者状态。

在一篇同时发表的论文中癌症的发现，一队苏格兰科学家报告了类似的发现，使用不同的研究方法。

“慢粒患者绝大多数都非常好，对伊马替尼[格列卫]类似的药物：病情控制良好，副作用是可容忍的，”Stuart Orkin说，MD的这项研究的资深作者和达纳法伯\/波士顿儿童癌症和血液疾病中心的儿科血液\/肿瘤科。“只有10-20%的患者，然而，是白血病细胞完全从体内清除。其他百分之90个保留了一个水库的白血病干细胞，引发疾病，必须永久留在药物。”

慢性粒细胞白血病是一种缓慢进展型的血液肿瘤，在骨髓中发展。主要发生在成人，在儿童中是罕见的。

随着时间的推移，一些患者产生抗格列卫等药物阻断BCR-ABL的拙劣的融合蛋白驱动CML生长。虽然第二和第三线有针对性的治疗方法可以经常返回疾病缓解，一些患者不受益于这些药物或发展严重的副作用。

新的研究增加了着力发现是否不同类型的癌症易EZH2抑制剂。在实验室的实验中，Dana Farber和波士顿儿童的研究人员不仅发现EZH2基因在白血病干细胞已经过剩，而是帮助他们生存和产生成熟的白血病细胞。随访研究表明EZH2通过灭活小鼠基因编辑引起CML干细胞死亡的技术，阻止疾病的源头。

“干细胞依赖于EZH2表明他们将特别容易受到靶蛋白的药物，”该评论。“这种药物已经在其他疾病的临床试验中，包括淋巴瘤和一些固体肿瘤。”

Epizyme，总部在剑桥，马一家生物制药公司，最近开设的横纹肌和其他肿瘤儿童EZH2抑制剂儿科试验。Dana Farber \/波士顿儿童在多中心1期临床试验现场。

虽然加入EZH2靶向药物的标准药物治疗CML具有明显缩短患者治疗期间许多潜在的、伦理的考虑可能会导致代理人的第一次是在患者不应对格列卫和类似的药物测试，一开始或之后发生耐药，该言论。“我们的研究结果表明，抑制EZH2应考虑的方式消除CML使用与目前的靶向治疗组合。它提供了一种很有前途的方法，以缩短治疗时间，以实现治愈。如果成功，这种方法的成本节约也可能是显着的。”

加入高级作者Orkin，该研究的主要作者是华峰勰博士，达纳法伯\/波士顿儿童医院的合作者是从鹏，贾亮皇，Bin E. Li，博士，博士，Woojin Kim，Elenoe C. Smith，Yuko Fujiwara，Partha P. Das，Minh Nguyen，博士，Dana Farber \/波士顿儿童；军棋，博士，Dana Farber；James E. Bradner、MD、Dana Farber和诺华生物医学研究所；邵光丽，MD，博士，麻州大学医学院；Giulia Cheloni和马萨诸塞大学医学院和佛罗伦萨大学，佛罗伦萨，意大利。

这项研究部分由国立卫生研究院（格兰特UO1 ca105423）和现代希望在车轮。

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