生物工程蛋白显示，作为血友病治疗的承诺

2011年10月24日-一个基因工程凝血因子，控制血友病的动物研究提供了一种新的潜在治疗人类血友病和广泛的其他出血问题。

血友病患者的生物工程蛋白安全控制出血

研究人员把自然发生的凝血因子Xa（FXa），一个活跃在血液凝固的蛋白质，并将它引入到了一个新的变种，安全地控制出血在血友病小鼠模型。

“我们设计的变异改变FXa外形使它更安全、有效，与野生型的因素，但在血液循环中持续更长的时间，”该研究的领导者罗德尼A. camire，博士，在费城儿童医院的血液学研究。

“形变量的变化时，它与另一个Xa凝血因子可损伤后，补充说：”camire， 儿科副教授在宾夕法尼亚大学医学院。“这 增加蛋白质有助于止血的功能。” 

这项研究今天在线发表于自然生物技术，并将于十一月出版的2011版印刷发行版。

血友病的原因，影响和治疗

在血友病，一个遗传的单基因突变损害患者的能力，产生一个血液凝血蛋白，导致自发的，有时危及生命的出血发作。疾病的2种主要形式，几乎完全发生在男性，血友病甲和血友病乙，其特征是特定的凝血因子缺乏。患者经常注射凝血蛋白，这是昂贵的，有时会刺激身体产生抗体，否定治疗的好处。

约20至百分之30的血友病患者和百分之5的血友病患者开发这些抑制抗体。对于这些患者，常规治疗，称为“循环治疗”是使用药物如凝血因子VIIa激活的凝血酶原复合物（APCCS）恢复凝血功能。但这些药物是昂贵的（高达30000美元每治疗），而不是总是有效的。camire补充说，在目前的动物研究中，他们能够显示异体蛋白是更有效的在较低的剂量比其。

目的：为血友病患者创造新的治疗方案

血友病患者的选择范围可以提高，如果在动物的研究结果是在人类复制。

“我们已经开发出的变异提出FXa回到桌上作为一个可能的治疗剂，说：”camire。自然发生的（野生型）FXa，由于其特殊的形状，是不是因为正常的生物过程中关闭它的功能很快作为一个有用的治疗。

通过自定义的FXa蛋白不同的造型设计，camire的研究团队给了它一个较长时间的活动，而限制其从事有害的生化反应的能力，如引起过度的凝血。

“这可能会导致一种新的旁路治疗血友病类，但作用进一步下行的凝块的形成途径比现有的治疗方法，说：”camire，谁研究了凝血蛋白十多年来生物化学。

当被注射到小鼠血友病，FXA变异减少失血伤后，它安全地恢复凝血能力。进一步的研究是必要的，在大动物模型，以确定是否这种方法可以成为一种临床治疗血友病患者已经开发的抑制剂，或更广泛地作为一种药物在其他临床情况下不受控制的出血。

研究经费和合作作者

这项研究的资金支持来自美国国家卫生研究院，辉瑞公司和国家血友病基金会。该研究的第一作者是lacramioara ivanciu，博士，费城儿童医院的。与camire其他共同作者来自儿童医院，辉瑞，和佩雷尔曼的宾夕法尼亚大学医学。

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