研究发现新的癌症药物安全的和有前途的急性髓细胞白血病患者-达纳法伯癌症研究所

venclexta，一类新的药物靶向癌细胞存活蛋白的第一反应，达到完全缓解––包括一些急性髓系白血病（AML）患者复发或耐药或不能耐受化疗。

这些结果的一个单臂II期临床试验由来自达纳法伯癌症研究所和安德森癌症中心的科学家报道了癌症的发现，美国癌症研究协会杂志。

Venclexta（venetoclax），Bcl-2抑制剂，在四月被批准为患者某些类型的慢性淋巴细胞白血病（CLL）。通过阻断Bcl-2生存蛋白的活性，venclexta迫使癌细胞自我毁灭的过程称为细胞凋亡。

“在这一临床试验中，我们发现即使预处理的患者在难治性AML化疗，有选择性的Bcl-2抑制异常敏感的证据，甚至完全缓解，这一点，”Anthony Letai说，MD，博士，Dana Farber和哈佛医学院。“这可以通过单剂量口服venetoclax每日完成，显示出潜在的临床活动Bcl-2抑制是。”Letai说。他和Marina Konopleva，MD，博士，医学博士乔林领导的试验涉及32例AML患者的年龄中位数为71。二零六名患者接受至少四周的治疗。

整体回应率为百分之19。两例完全缓解（CR），四例不完全血细胞计数恢复的完全缓解（CRI）。在应答者的治疗的中位数时间为144.5天，完全缓解的中位数时间为48天。所有患者停止治疗，由于渐进性疾病或不良事件，或其他原因。

大多数患者没有达到临床缓解的标准，和那些做了回应，回应通常是不耐用，Letai说。然而，活动具有刺激引发一些临床研究与其他药物联合治疗白血病。 不良事件如预期，包括恶心、腹泻、呕吐、发热性中性粒细胞减少，与低钾血症。

“几十年来，对细胞凋亡的研究已经有几十年了。它是一种目标，实地查看工作转化为实际的癌症患者更好的护理，”Letai说。他和已故的Stanley Korsmeyer，MD，Dana Farber进行了研究，奠定了太多导致Bcl-2抑制剂发展的根基。

“AML是一种疾病的新疗法是迫切需要的，根据公布的临床前工作，这种类型的癌症似乎是一种对Bcl-2抑制剂venetoclax极好的目标，”Letai说。

venetoclax是结合Bcl-2伟大的亲和力和选择性的小分子抗凋亡蛋白，是许多血液癌症的作用，乐泰解释。Bcl-2蛋白保持活着的AML细胞的促凋亡蛋白结合，常导致异常细胞自我毁灭。venetoclax结合Bcl-2和释放的促凋亡蛋白，从而迅速地和不可逆地迫使AML细胞凋亡，他解释。

这项研究是由 在基因泰克\/罗氏合作AbbVie；两家公司共同的 发展venetoclax。研究人员还收到一批从白血病淋巴瘤协会 &；。

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