加快新疗法的发展

马萨诸塞州总医院的神经科是一种罕见的资源，临床研究人员。神经系统临床研究所（NCRI）是一个运行的质量一般的内部和外部人员的临床试验合同研究组织。

但是，NCRI的终极目标是速度对神经系统疾病的药物的开发。到目前为止，在信息管理和研究网络协调的帮助下，令人兴奋的举措，这是会议的目标。

“NCRI不是秘密，但它不知道我们这里有这伟大的力量，博士说：”功绩Cudkowicz，神经病学和NCRI联席董事总。“科学家、临床医生、病人和家庭都在一起，这样我们就能尽可能有效地为病人带来新的药物。”

公司成立于1994，NCRI已经积累了记录成功利用其资源和基础设施，推出新的临床试验。而NCRI帮助许多，它与潜在的新疗法的令人兴奋的研究人员特别有价值，但没有经验的移动这些想法付诸试验。

例如，一个科学家在大众没有审判经验想要开始治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）是一种新型药物测试。随着他的审判是NCRIS的帮助，现在招募患者在美国十个中心。这种援助是提供给研究人员以外的质量一般，太。“我们可以帮助他们制定一个协议，获得资金，并获得治疗为病人试验，说：”Cudkowicz。

共享数据的功率

除了帮助个人和小团体得到试验，从地面，NCRI还推出了共享数据的几项措施。这些举措，被称为pro-act，pharmaengine和neurobank贸易；，增加通过临床试验中收集的数据的能力，临床研究和患者就医。

患者及其疾病的数据是非常重要的，研究人员试图了解神经系统疾病。但在试验过程中收集的数据仍然隐藏在孤立的数据库或调查文件柜中。这被认为是罕见的疾病，如ALS，孤立的数据库不包含足够的信息来揭示疾病进展如何。

所以在2011，亚历克斯舍曼，在NCRI系统主任，合作prize4life和东北ALS协会（NEALS），创建了一个共享的数据库称为pro-act，代表汇集资源开放存取的ALS的临床试验。世界上许多生物技术和制药公司和学术机构为这项倡议贡献了数据，现在已经有将近11000的病人记录。

使用这个数据，分析师们已经能够创造出预测疾病进展的算法。一个预测模型已经证明是如此强大，它是目前正在考虑使用在临床试验中，以减少样本量和加快药物审批过程。舍曼说：“如果这种方法奏效，如果我们能够预测一个病人的病情，如果不使用这种药物的药物，我们可以通过减少安慰剂组的大小来降低临床试验的费用”。

在前期临床试验阶段的研究项目，开发neurobank NCRI贸易；以病人为中心的平台，用于收集和用于试验的病人数据共享。neurobank贸易；链接数据对个别病人在多个试验和环节病历的医学图像，遗传数据和组织库。

研究人员设计的神经系统临床研究可以选择使用neurobank贸易；而不是建立自己的数据库，加速试验的发展。除了作为一个宝贵的数据共享资源，舍曼说，“我们把它作为一个加速的研究环境。”

研究网络的力量

五年前，美国国家卫生研究院推出的neuronext，为神经科学的临床试验，卓越网。该网络由二十五个中心在美国，NCRI，协调临床试验业务，与爱荷华大学、坐标数据和统计分析。

该网络的目标是有效地进行七个高影响二期试验，七年以上。今天有五个试验正在进行中，今年将有更多的进展。

网络已经大大缩短了时间，它需要一个试验，以获得地面。在过去，曾经资助，一个试验可能需要另一年来招收第一个病人。“有很多重复的工作，说：”Cudkowicz，尤其在伦理审查和谈判合同条款。

相反，neuronext网站已经同意一个伦理审批流程和一个单一的主合同。这种合作的努力，平均而言，减少了从资助通知到第一个病人登记的时间从一年到一年三个月左右。

对neuronext工作也转化为对患者的实际收益。在四项研究neuronext已开始报名，所有见过他们的招聘目标或达到他们，其中一个试验招募了年龄小于六个月的婴儿与一种罕见的疾病称为脊髓性肌萎缩。“每个人都说它不会招不够人，但是我们完成招聘计划提前，说：”玛丽安大通，在NCRI研究运营总监。

这是不常见的。许多临床试验都没有足够的人来得出结论，关于是否值得继续投资的药物是否值得。“我们的计划是所有关于降低NCRI障碍患者发展为我们最好的治疗，说：”Cudkowicz。

有关更多信息，请联系克里斯廷德雷克，NCRI业务发展高级总监，战略举措和业务运营，在krdrake@partners.org或617.724.7076。

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