哈佛干细胞研究所(HSCI),三哈佛的临床机构,包括达纳法伯癌症研究所 (DFCI),和生物制药公司形成了一种独特的合作建立波士顿自体胰岛替代程序(bairt)加速糖尿病的治疗。
在干细胞生物学的最新进展提供了一个前所未有的机会来治疗糖尿病。HSCI副主任道格Melton已经开发过程中产生的–胰腺干细胞在实验室中发现这些干细胞来源的β细胞β细胞产生胰岛素的细胞–几乎无限数量的可以用来代替人的β细胞治疗糖尿病。
新公布的方案,设计了由学院,布里格姆妇女医院(BWH),和Joslin糖尿病中心(JDC),以SEMMA治疗密切工作(SEMMA)和达纳法伯,会努力将这些干细胞的发现为治疗,最终治愈糖尿病患者。
产生临床分级、多能干细胞适合患者使用需要时间:由bairt第一审判预计将至少有三到四年时间。最初的临床试验将纳入一个非常小的,非常选择组的患者-谁有他们的胰腺手术切除,因为他们有顽固性胰腺炎或类似的条件,谁没有表现出的胰岛自身免疫的迹象(身体攻击自己的胰岛素产生细胞)。最初的试验将测试安全的干细胞来源的β细胞,使其疗效的初步评价。该计划的目的是唯一杠杆参与医院的干细胞和β细胞的专长,干细胞科学在哈佛,和SEMMA治疗团队,以及参与医院的临床知识和资源,带来新的治疗迅速,患者。
在节目中,第一阶段DFCI,HSCI,并将开发SEMMA和干细胞衍生协议优化一起工作。BWH和JDC将共同筛选、鉴定,并确定合适的病人。在下一个阶段,在DFCI的电池生产设施将从患者获得干细胞制造的产品采用SEMMA的β细胞分化协议。这将执行程序的移植,并随后将患者由BWH和JDC。
在建立移植中心准备第一次试验的细胞似乎远离事实上Dana法伯,使命,DFCI已做了近40年的造血干细胞移植–使公众知道骨髓移植。并制备细胞的程序,在波士顿建立唯一DFCI GMP–良好制造实践–电池生产项目。
“康奈尔O'Reilly的家庭细胞操纵核心设施 (CMCF)在达纳法伯支持骨髓干细胞移植方案为成人和儿童与我们的合作伙伴在Brigham和妇女20年以上医院和波士顿儿童医院,说:”爱德华·苯小,MD,达纳法伯的总裁兼首席执行官。“一个训练有素的工作人员有个别患者在细胞过程中的丰富经验,我们要承受复杂的细胞CMCF的加工方法和制造细胞的独特能力,符合FDA的要求。创造胰岛素分泌细胞的能力,个别患者是真正的地面突破,我们很高兴能成为这个创新计划的一部分。”
“没有任何一个机构都拥有专业知识和技术使这种临床试验可能的能力,“HSCI副主任道格Melton说。但在独特的哈佛生物医学生态系统,我们能够带来所有必要的专业知识和基础设施来承担。我无法表达我的感觉,布莱根妇女领导人的感激之情,Joslin糖尿病中心,和Dana法伯渴望与他们已经接受了这个项目。”
Brigham和妇女参与这个项目从无到有,其悠久的历史作为一个移植的研究和治疗的领导者。“这个项目是建立在我们的开创性工作,移植了布里格姆的承诺,培养以创新发现翻译研究成果转化为新的疗法和治疗我们的病人,”贝齐诺贝尔,医学博士,布里格姆和妇女保健的总统。“我们很高兴能与这些受人尊敬的机构合作,推动改善糖尿病患者的护理和治疗的界限。”
彼得阿门塔,总裁Joslin说“Joslin糖尿病中心我们的最高优先事项之一是把干细胞β细胞替代治疗的患有糖尿病的人。我们很高兴能与其他波士顿在学术界和工业界的领导者,使这一现实。Joslin有长期的β细胞免疫学专业研究,历史,和新的糖尿病临床试验。这将很好地加强与我们的合作伙伴的优势互补–结合我们的工作,是一个明确的、合乎逻辑的步骤。”
罗伯特,首席执行官SEMMA疗法,公司成立由梅尔顿把细胞的病人,说合作是按照SEMMA的使命。“SEMMA致力于推进用于治疗糖尿病的细胞治疗,“Millman说。“这种关系将提供与世界领先的机构合作,SAS开发临床应用的干细胞来源的β细胞额外的机会。”
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