2012年8月1日,在青少年和成年人的研究发现,一种试验药有望成为第一个潜在的医学治疗先天性高胰岛素血症最严重类型的孩子,一种罕见但潜在的毁灭性的疾病,基因突变引起胰岛素水平上升到危险水平。
“目前与高胰岛素血症最常见和最严重的儿童没有有效的药物,”研究负责人天后D。 de列昂,MD说,在费城儿童医院的儿科内分泌专家。“我们的新研究表明,这种药物,肽称为Exendin(9-39)在人-,控制血糖水平,一个非常有前途的结果。”
这项研究今天在杂志上刊登在杂志上糖尿病。
先天性高胰岛素血症(HI),突变破坏分泌胰岛素的胰腺中的β细胞不受控制的,过多的胰岛素水平,从而大幅降低血糖水平,这种情况称为低血糖,如果不经治疗,低血糖可能造成不可逆的脑损伤或死亡的儿童。先天性高发生在大约每50000个美国儿童,具有较高发病的德裔犹太人和其他群体之间
喜治疗和问题
对于先天性高一些形式的标准治疗是一种通过嗪,β细胞胰岛素分泌的药物开放钾通道的控制。然而,这种药物并不在HI中最常见的类型的工作,以防止这些钾通道基因突变形成
只有在胰腺的某个部分的β细胞发生异常时,在这个小小的器官精确的手术可以去除病灶,治愈你好,在费城儿童医院先天性高胰岛素症中心是诊断这些病变,对新生儿进行根治性手术的世界领导者
然而,在大约一半的先天性病例中,异常细胞是通过胰腺扩散,而外科医生必须除去几乎所有的胰腺,这使得大多数的糖尿病患者患上了糖尿病。
研究药物控制血糖空腹时,胰岛素分泌-儿童临床研究遵循
目前的研究,这是建立在动物被列昂和他的同事们之前的研究,采用Exendin(9-39)-,阻碍激素受体的作用,胰高血糖素样肽-1(GLP-1),β细胞。GLP-1受体是目前药物治疗糖尿病的目标,使用从本高研究研究了相反的效果
目前的研究包括九名,年龄在15岁至47岁,有高胰岛素血症的钾通道基因突变引起的。没有人是喜在研究时间的治疗,但都在禁食期间发生低血糖的风险。
在所有九个科目,药物控制血糖在空腹胰岛素分泌。exendin也控制了新生儿HIβ细胞的研究。目前的研究并未关注的生物机制的发生,但是列昂说,结果是令人鼓舞的足以与HI在接下来的一年里,孩子的进步临床研究
研究资助和作者
这项研究的资金支持来自于美国国立卫生研究院(格兰特1r03dk07835)、李斯特和贝克接受基础,与克利福德和凯瑟琳史密斯的基础。列昂的共同作者,来自儿童医院,查尔斯A.斯坦利,医学博士,安得烈·C·卡拉布里亚,MD,长虹里,医学博士,和保罗R.加拉赫,除了他们的位置在儿童医院,列昂、斯坦利和李还对工作人员在宾夕法尼亚大学医学院。
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