新的免疫细胞疗法逆转一个积极的所有

2013年2月5日，通过重组一个7岁的女孩自身的免疫细胞攻击儿童白血病的一种积极的形式，儿科肿瘤学家在他的病人达到完全缓解，他们面对着严峻的前景时，她又经过常规治疗。创新实验治疗用基因工程T细胞迅速繁殖，定制设计的病人，然后破坏白血病细胞。治疗结束后，孩子的医生发现她没有癌症的证据。

儿科肿瘤学家Stephan A. Grupp，MD，PhD，费城儿童医院的，和来自宾夕法尼亚大学的同事们提出了更新的结果，涉及在美国血液学会这些工程细胞的临床试验（灰）今天在亚特兰大年度会议。集团是在费城儿童医院的儿童癌症研究中心的研究主任，并在宾夕法尼亚大学医学院的儿科教授。

儿科研究的基础上 宾州大学的科学家开发治疗成人B细胞白血病协作

集团的研究建立在他与宾州科学家最初开发的修饰T细胞为B细胞白血病治疗持续合作。宾州大学的研究小组报告试验细胞治疗成人慢性淋巴细胞白血病（CLL）的早期结果在8月2011例。卡尔·六月，医学博士，在宾夕法尼亚大学医学院的，领导这个研究小组，随着集团的工作，提出了新的数据在ASH会议上显示的12例患者的临床试验的晚期白血病的九，其中包括两名儿童，来回应之一CTL019细胞治疗。九例患者反应是急性淋巴细胞白血病（ALL）的7岁。集团和宾夕法尼亚同事适应打击处理，最常见的儿童白血病，也是最常见的儿童癌症。虽然医生可以治愈大约百分之85的所有病例，其余百分之15的这种情况顽固抵抗治疗。

的CTL019疗法，原名cart19，代表了一种治疗癌症的新方法。T细胞是免疫系统的重要组成，识别和攻击入侵的病细胞。然而，癌细胞在免疫监视下飞行，逃避细胞的检测。汽车的T细胞（嵌合抗原受体的T细胞）的设计，专门针对B细胞，在某些白血病癌变，如所有和CLL，以及类型的淋巴瘤，另一种癌症的免疫细胞。

CD19是只在B细胞表面发现的蛋白质。通过创建一个抗体识别CD19，和身体连接抗体，T细胞，研究人员创建了一个导弹锁定并杀死B细胞，从而攻击B细胞白血病。

在利用CTL019治疗他的儿科病人，Grupp发现非常活动，破坏白血病细胞也刺激了高活性的免疫反应称为细胞因子释放综合征。这孩子病得很厉害，不得不住进了ICU。

集团和他的团队决定抵消这些毒副作用用2免疫调节药物，减弱过度的免疫反应和快速缓解孩子的治疗相关的症状。这些结果是足够有效的，这种方法现在被成功地纳入CTL019治疗成人以及。

免疫调节药物不干扰的CTL019疗法的抗白血病的好处，一直坚持的细胞治疗输液后6个月。这种坚持是必要的，因为在病人的身体保持在一个细胞的基因，以防止癌症复发。

未来的重点发展更广泛的治疗

“这些工程T细胞已被证明在成人B细胞白血病是积极的，“集团 说。“我们很高兴地看到，方法可以有效治疗CTL019例小儿都一样。我们的希望是，这些结果将导致广泛使用的治疗高风险的细胞白血病和淋巴瘤，也许其他癌症的未来。”

复发患者实验性治疗的时机选择

“这种类型的创业研究时机的重要性考虑实验治疗复发的患者，补充说：”苏珊R. Rheingold，医学博士，一个在复发性白血病儿童儿童医院领导人计划。

“确保新复发难治性白血病患者满足选择像输标准，我们必须开始探索这些创新的方法比以往更早。与家人的谈话提供了更多的治疗选择，以提供最好的结果。

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