使临床试验更有效、更有效、更有效
临床试验仍然是我们最好的工具，以确定新的治疗方法，但与所有的工具，创新是必需的，如果试验仍然是相关的。
最近的一个作品纽约时报由记者和癌症倡导者克利夫顿叶问的问题，做临床试验工作吗？答案是肯定的。临床试验是一种工具，当正确使用可以识别更有效的治疗癌症和其他疾病的患者。
重要的是要承认，一些临床试验并没有如我们所希望的那样的信息。有一些&ldquo；改进&rdquo；可能不被视为开创性的。但另一些人确实改变了一天中一个特定的疾病的治疗标准。
今天的问题是，我们如何增加信息的试验，可以改变实践和拯救生命的数量？在最短的时间内，我们如何评估有前途的治疗？当我们停下来的时候，结果是不是像预期的那样积极？一个精心设计的临床试验可以完成这些目标。
我的同事和我都专注于简化我们的临床研究计划，这将使更多的患者参与更多的试验，也带来新的化合物和治疗那些谁可以受益于他们的及时。在纪念斯隆凯特林，患者和研究人员通常涉及总量超过900的临床试验在任何给定的时间。
传统范式
发展大多数癌症治疗的标准方法是建立在一个严格的临床试验序列上。在历史上，这些研究随着时间的推移慢慢地随着时间的推移而逐渐的进步，这一领域的研究。每一步复位的基准，随后的治疗进行了比较。这种方法有助于我们多年的标准化疗药物，广泛适用于许多病人和疾病正在开发。
药物如顺铂、卡铂和紫杉醇的发展，都发生在这种方式，这些药物仍然是形成许多癌症治疗的支柱。
传统的评估代理模式要求他们通过第二阶段，第二，第三期试验，经常在一个长期的时间。I期临床试验的目的是建立一个剂量&mdash；&ldquo；最大耐受剂量&rdquo；&mdash；并建立安全。这些阶段我试验一般很小，和评估的有效性的代理人通常不是目标。
下一步涉及第二期临床试验，用35个或个病人参加，看看是否有一定的患者会有肿瘤萎缩，并在一段时间内。我们经常接受了一个相当低的患者数量，表现为改善活动的证据。
如果第二期试验的结果是积极的，调查将移动到随机Ⅲ期临床试验的患者，在临床试验中作为同伙。大数是必需的，以检测一个新的和旧的治疗，特别是如果差异预计将小的差异。第三阶段的试验往往是在全国各地的许多医疗中心，有时在世界各地，使业务流程复杂，所需的时间，得到的结果可以长。
回到顶部对大审判的反思
正如五年前我们使用的计算工具，似乎完全不足以支持我们，上述严格的临床试验模式也在许多情况下成为过时的。临床试验仍然是改善癌症治疗的最佳途径，但是我们需要重新思考和避免的是长期随访的大型临床试验，寻找非常小的改进。（在这篇文章中，有几个例子在叶先生的作品中被讨论。）
特别是，这种方法将不为我们的时代的机制为基础的或有针对性的治疗方法，在治疗被测试可能只工作在一小群的患者，但可能是非常有效的，在该组。
对携带特定药物靶向治疗靶点的患者的想法已经比以前看到的更高的反应率，现在联合治疗被认为是克服肿瘤经常发展抗癌药物的耐药性。新的抗癌药物在第一阶段的试验，但我们已经变得更加灵活，在早期证实这些反应，而不是移动下来的传统范式。
回到顶部篮试
的“发展；篮&rdquo；审判就是一个例子。而从不同疾病的多种临床试验（需要重复监管和基础设施的努力），我们开始与一审判&mdash；篮子&mdash；和一个或更多的目标，并允许多疾病患者参加研究组。
如果一组表现出良好的反应，我们扩大这个小组，立即评估是否有人可以受益于新的治疗。不幸的是，如果另一组没有显示疗效的证据，该组可能会关闭，患者可以考虑其他治疗。这样，一个治疗的有效性的探索发生早期，快速，在一个试验中。
我今天试验的最佳阶段经常探索具有创新机制的药物。当一个强大的反应速度被看到和该组被充分扩大（称为扩张队列），这有时会带来足够的信心，在第一阶段的有效性，我试着更小的随机试验，可以立即做，以确认调查结果。
例如，最近的一个纪念斯隆-凯特琳晚期黑色素瘤患者的治疗和研究的医疗肿瘤学家ipilimumab，Jedd Wolchok及其同事进行的，扩大，53例患者接受联合治疗的初步尝试。在这项研究中，百分之53的患者有显着减少肿瘤的大小由百分之80个或更多。这项试验迅速证实了这种结合的活动，而无需去传统的第二阶段试验。
回到顶部更小，更聪明的试验
在当代临床试验中，有2种方法增加了新的治疗方法对当代临床试验有好处的可能性。首先是将正确的患者与靶基因突变或途径的治疗药物的试验中的靶点对准。二是确定响应&mdash生物标志物；例如，一个异常的在血液中检测或检测肿瘤标本，目前可以预测一个特定的代理&mdash；作为新药开发的一个重要组成部分。以这种方式，我们可以给那些最有可能受益的人提供一个新的治疗方法。
我们还需要继续开发新的统计设计。其中一个被称为贝叶斯方法，在一个给定的试验中的治疗武器经常检讨。那些表现更好的人会加入更多的病人，而那些做得不好的人会尽快被关闭。
我们基本上正在走向规模更小，更聪明的试验，寻找有意义的改进。这使我们能够更快地评估策略，最重要的是，增加对个别病人的利益的机会。
当一个临床试验设计&mdash；无论结果是正的或负的&mdash；我们学习重要的下一步。此外，如果我们能够将正确的病人与正确的试验相匹配，成功的方法将继续上升。
临床试验仍然是我们最好的工具，以确定新的治疗方法，但与所有的工具，创新是必需的，如果试验仍然是相关的。 We have more novel agents and approaches to consider than ever before, and well-designed clinical trials remain the best way forward.
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