把第一个儿科肿瘤学家带领梦之队

2013年4月7日,来自费城儿童医院的医生研究者将导致第一个儿科的“梦之队”,只专注于为最具挑战性的儿童癌症治疗方案。抵抗癌症(SU2C)和圣Baldrick的基础,随着美国癌症研究协会(AACR),SU2C的科学合作伙伴,宣布这个梦之队今天在AACR年会2013在华盛顿的新闻发布会中,华盛顿特区

John M.马里斯,MD,在费城儿童医院的儿童癌症研究中心主任,儿科教授在宾夕法尼亚大学医学院,会导致儿童的梦之队,其中将有1450万美元的资金,在四年的 ,SUC2和圣Baldrick的水晶湖麦考尔,医学博士,美国国家癌症研究所的小儿肿瘤科主任(NCI),是梦之队的队长。

该研究项目的标题,“immunogenomics创造高风险儿童癌症的新疗法,”反映了两个强大的学科,在历史上的独立运作的融合:免疫疗法和基因组学。目标是迅速转化为变革前景的基础研究,有针对性的治疗,会对儿童的癌症,提高治愈率。“这个合作研究项目的创作动机是实现全新的策略,如果我们要对所有的儿童癌症的治疗需要,说:”马里斯。“我们的研究小组希望能够快速地开发出更精确、更有效的治疗方法,根据每个孩子的肿瘤的独特特点,专注于使癌细胞与儿童身体其他细胞不同的基因改变。”

公司重点发展的治疗方法,利用人体自身的免疫系统对抗疾病。基因组学,分析了遗传密码的广泛的景观和精细的细节,揭示了潜在的疾病治疗的目标。

在今天的新闻发布会上,艾米丽(艾玛)怀特海和她的父母卡里和汤姆治疗癌症提供了这些科学工具的力量,戏剧性的证据。艾米丽,7岁,有一个戏剧性的恢复,从一个复发的形式在费城(砍),使用她自己的免疫细胞的儿童医院的一个实验性治疗。

研究人员从印章和宾夕法尼亚大学基因工程艾米丽的细胞中找到并消灭白血病细胞。艾米丽,谁是新闻报道的特点,去年十二月,仍然是健康和无癌症,近一年后,接受了高度创新的治疗。

新的儿科梦团队解决了治疗儿童癌症的关键。巨大的进步在第二十世纪下半叶后,儿童癌症的治愈率已在上世纪90年代。

“很少有新的治疗方法已经开发在过去20年的儿科癌症,说:”马里斯。此外,他补充说,目前的治疗方法对儿童癌症往往有严重的副作用,减少进入成年的幸存者的生活质量。

因此,有一个新的类的治疗方法,以提高生存和质量的生活。在新的“梦之队”,研究人员说,马里斯,在最致命的儿童癌症有深厚的专业知识,并结合自己的经验和承诺,持续努力提高治愈率。

实现远大的梦想团队的努力,强调后者,将依靠众多的合作者的人才。研究人员表示:七机构印章,美国国立癌症研究所,贝勒医学院,英属哥伦比亚大学,西雅图儿童医院,在多伦多儿童医院,和威斯康星大学。

梦之队还包括重要的病人的倡导者:凯莉扁,儿童癌症幸存者;杰伊史葛和丽兹史葛,对亚历克斯的柠檬水立场的基础;帕特里克沙利文,球队的牢固的基础;丽莎蒂奇纳和MAC蒂奇诺,威利想的什么基础(四W基础)。

马里斯借鉴Stephan A. Grupp,医学博士,博士,国际著名的专业知识,和Tom Curran博士带领研究计划的印章。集团已经开发出了第一个高效的儿童癌症免疫治疗,与卡尔·六月,MD合作,在宾夕法尼亚大学医学院的研究。这是集团的努力,导致艾米丽怀特海是她的致命的白血病和她的出勤率显著恢复在今天的新闻发布会上。

“我们很高兴与艾米丽这个伟大的成果经验,说:”集团,他说,“虽然这是一个早期的结果,它提供了一个显著的进步对高危儿童白血病的承诺。我们梦想的团队的目标是在治疗其他儿童癌症方面取得成功。”

肿瘤学研究员Tom Curran是医学研究院的成员,最近被任命为美国癌症研究协会的就职类的美国癌症研究学会院士。他将导致脑肿瘤发现的努力在砍,在神经母细胞瘤的研究计划密切互动的马里斯。印章将作为在梦之队的联盟数据分析和新疗法的发展中心。 

梦之队将重点放在四种最致命的儿童癌症:恶性脑肿瘤,高危白血病(如急性淋巴细胞白血病,艾米丽怀特海的类型),神经母细胞瘤(影响外周神经系统)和肉瘤(骨和其他组织其他肿瘤)。

在基因组学,最近的研究已经表明,说马里斯,儿科肿瘤是成人癌症的根本不同。儿童的癌症是不太可能出现的,由于经常性的突变,可以用小分子药物治疗。相反,这个梦之队将利用在不存在于正常细胞的儿童癌症细胞表面的分子的独特的特征,从而为采用生物工程药物通过免疫系统治疗的目标。

在将这一科学知识转化为治疗方法时,梦中的团队成员将采取三步走的方法。首先,他们会发现在高风险儿童癌症中提供有前途的靶细胞表面分子。其次,他们将创造免疫为基础的蛋白质来攻击这些分子。第三步是对儿童进行多机构临床试验。

“该计划的成功将最终被通过我们的努力拯救生命的数量来判断,得出结论:“马里斯。

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