用于治疗失明的基因治疗的临床试验

2013年4月23日-一项突破性的临床试验，先天性失明的一种形式的先天性失明，由费城儿童医院在与潘医学合作，是公认的杰出临床研究成果奖的临床研究论坛（慢性肾功能衰竭）在华盛顿特区，2013年4月18日，该奖是在慢性肾功能衰竭的年度前10名临床研究成果奖。识别发表在2012项研究中，CRF的集中在一个月2012条科学转化医学，合著的印章和来自宾夕法尼亚大学Perelman医学院的研究人员。报告的作者的Leber氏先天性黑蒙临床试验最近阶段（LCA），一种罕见的视网膜疾病，发展到成年后失明。研究小组报道了在三例成人一眼治疗之前又收到了同样的创新基因治疗第二眼视力的进一步改进。

这是在LCA的研究让班尼特，MD，PhD持续合作，在宾夕法尼亚大学医学院的F.M. Kirby眼科教授凯瑟琳A.高，MD，的细胞与分子治疗中心主任（CCMT）在费城儿童医院和艾伯特M.马奎尔，医学博士，宾夕法尼亚医学chop.dr。高，开创性的基因治疗研究，指导CCMT，赞助在LCA的临床试验，并制造了基因工程病毒用来携带治疗基因。马奎尔博士，视网膜专家，注射矫正基因在成人和儿科研究受试者的眼睛在儿童医院进行临床试验的基因治疗小儿LCA取得了戏剧性的结果，在十月2009的广泛报道。在他们以前的工作中，研究小组现在正在进行第一期3基因治疗研究，在美国的遗传病，这也是世界上第一阶段3基因治疗非致死性疾病的研究。如果成功，它可能会导致美国第一个批准的基因治疗产品。

关于临床研究论坛

总部设在华盛顿特区的临床研究论坛的使命是向国家临床和转化研究企业提供领导，促进对临床研究的理解和支持，以及对健康的影响。

接触

约翰ascenzi，费城儿童医院，267-426-6055或ascenzi @ edu 电子邮件。印章。

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